Πάρκινσον: Αντιστροφή συμπτωμάτων με πραγματική χρυσόσκονη;

Το πειραματικό φάρμακο, που ονομάζεται CNM-Au8, έχει πλέον δείξει επιτυχία στην ενίσχυση του μεταβολισμού του εγκεφάλου σε κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙ.

Η έρευνα για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου είναι ακόμη σε εξέλιξη, αλλά τα αρχικά αποτελέσματα κάνουν τους ερευνητές αισιόδοξους. Το φάρμακο περιέχει αιωρούμενα νανοσωματίδια χρυσού που μπορούν να διαπεράσουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και να βελτιώσουν την παροχή ενέργειας στους νευρώνες, αποτρέποντας την εξασθένησή τους.

“Είμαστε συγκρατημένα αισιόδοξοι ότι θα μπορέσουμε να αποτρέψουμε ή ακόμα και να αντιστρέψουμε ορισμένες νευρολογικές αναπηρίες με αυτήν τη στρατηγική”, λέει ο νευρολόγος Peter Sguigna από το πανεπιστήμιο Southwestern στο Τέξας.

Η νόσος του Πάρκινσον και η πολλαπλή σκλήρυνση είναι νευρολογικές ασθένειες που παρουσιάζουν σημάδια αργού μεταβολισμού στον εγκέφαλο. Αυτό πιστεύεται ότι στερεί από τους νευρώνες την απαραίτητη ενέργεια και έχει ως αποτέλεσμα τη συσσώρευση επιβλαβών τοξινών και ασταθών μορίων (ελεύθερες ρίζες) που μπορούν να βλάψουν τα κύτταρα.

Το πειραματικό φάρμακο CNM-Au8 έχει σχεδιαστεί για να λειτουργεί σαν σταθεροποιητής ενέργειας για τον εγκέφαλο.

Η επιλογή του υλικού μπορεί να ακούγεται... φανταχτερή, αλλά οι κρύσταλλοι από νανοσωματίδια χρυσού είναι πολύ διαφορετικοί από το μέταλλο που ξέρουμε όλοι μας στα κοσμήματα. Μικροσκοπικές κηλίδες χρυσού μπορούν να συντεθούν φτηνά και να τροποποιηθούν ώστε να εισέρχονται γρήγορα στα κύτταρα ή να διασχίζουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό για να διοχετεύουν φάρμακα, καθιστώντας τα ιδανικά για χρήση ως φαρμακευτικά προϊόντα.

Οι τροποποιήσεις που θα μπορούσαν να γίνουν σε τέτοια φάρμακα είναι φαινομενικά απεριόριστες και οι δυνατότητές τους για τη θεραπεία νευροεκφυλιστικών ασθενειών είναι συναρπαστικές, αν και οι τρέχουσες μελέτες εξακολουθούν να περιορίζονται κυρίως σε ζώα.

Το CNM-Au8 είναι από τα πρώτα που μπήκε σε κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους. Το φάρμακο έχει σχεδιαστεί ειδικά για να παρέχει στον εγκέφαλο ένα συνένζυμο (τριφωσφορική αδενοσίνη - ATP) κρίσιμο για τον μεταβολισμό της ενέργειας και την παραγωγή κυτταρικού καυσίμου.

Η ΑΤΡ μπορεί να υπάρχει σε δύο μορφές: οξειδωμένη (NAD+) και μειωμένη (NADH). Η αναλογία αυτών των μορφών στον εγκέφαλο είναι απαραίτητη για τη διατήρηση της μεταβολικής ισορροπίας.

Σε ασθενείς με Πάρκινσον και πολλαπλή σκλήρυνση, οι αναλογίες NAD+/NADH είναι ασυνήθιστα χαμηλές και είναι ενδεικτικές της κατάστασης της νόσου.

Σε πρόσφατες κλινικές δοκιμές, ωστόσο, όταν 13 ασθενείς με νόσο του Πάρκινσον και 11 ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση έλαβαν CNM-Au8 κάθε μέρα για τουλάχιστον 3 μήνες, η αναλογία NAD+/NADH παρουσίασε αύξηση περίπου 10,4% κατά μέσο όρο.

Αυτό είναι ένα σχετικά μεγάλο αποτέλεσμα θεραπείας, δεδομένου ότι ορισμένες μελέτες εκτιμούν πως ο μέσος άνθρωπος χάνει περίπου 0,5% στην αναλογία NAD+/NADH ανά δεκαετία ζωής.

Η βελτίωση είναι υποθετικά αρκετή όχι μόνο για να σταματήσει, αλλά και για να αντιστρέψει τις μειώσεις της νευροεκφυλιστικής νόσου, υποστηρίζουν οι ερευνητές.

Σε μια έρευνα για τα συμπτώματα, οι συμμετέχοντες στη δοκιμή ανέφεραν “βελτιωμένες κινητικές εμπειρίες” στην καθημερινότητά τους, όσο έπαιρναν το φάρμακο.

Ο τρόπος με τον οποίο το φάρμακο το επιτυγχάνει αυτό παραμένει άγνωστος, αλλά οι προκλινικές μελέτες για το CNM-Au8 υποδεικνύουν ότι στον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και “πυροδοτεί μια αύξηση στην παραγωγή ενέργειας με την μορφή ATP”.

Σε μελέτες σε ζώα, το CNM-Au8 φαίνεται επίσης να αντιμετωπίζει ορισμένα από τα σημάδια της πολλαπλής σκλήρυνσης: βρέθηκε ότι μειώνει την βλάβη στο περίβλημα των νευρώνων και τους επιτρέπουν να στέλνουν μηνύματα πιο αποτελεσματικά.

“Απ' όσο γνωρίζουμε, το CNM-Au8 είναι το μοναδικό εναιώρημα νανοκρυστάλλων χρυσού με εξαιρετικά υψηλή καταλυτική δραστηριότητα και πολύ χαμηλή τοξικότητα, που αναπτύσσεται ως παράγοντας τροποποίησης για τις νευροεκφυλιστικές ασθένειες”, αναφέρουν οι ερευνητές.

Τα πιθανά οφέλη που εμφανίζονται στις κλινικές δοκιμές φάσης ΙΙ έχουν κάνει την επιστημονική ομάδα να προετοιμάζεται για τη φάση III.

Η μελέτη δημοσιεύτηκε στο Journal of Nanobiotechnology.

Πηγές: utsouthwestern.edu, sciencealert.com