Πολλαπλή Σκλήρυνση: Έγκριση από τον ΕΜΑ σε θεραπεία που «φρενάρει» την εξέλιξη της νόσου

Ειδικότερα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε πρόσφατα άδεια κυκλοφορίας στο μονοκλωνικό αντίσωμα ocrelizumab για ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης με ενεργό νόσο, η οποία καθορίζεται βάσει των κλινικών ή απεικονιστικών χαρακτηριστικών, και για ασθενείς με πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, όσον αφορά στη διάρκεια της νόσου και στο επίπεδο της αναπηρίας, και με χαρακτηριστικά απεικόνισης που είναι ενδεικτικά της φλεγμονώδους δραστηριότητας.

Το ocrelizumab είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει έγκριση για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης, μιας μορφής νόσου που προκαλεί αναπηρία, η οποία είναι μη αναστρέψιμη και αναπτύσσεται ταχύτατα.

Η πολλαπλή σκλήρυνση υπολογίζεται ότι προσβάλει περίπου 700.000 άτομα στην Ευρώπη, εκ των οποίων περίπου 96.000 εμφανίζουν πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή με υψηλό επίπεδο αναπηρίας. Τα περισσότερα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζουν υποτροπιάζουσα ή πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή κατά τη διάγνωση.

Η έγκριση του ocrelizumab αποτελεί σημαντική είδηση καθώς μέχρι τώρα, δεν υπήρχε εγκεκριμένη θεραπεία για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου στα άτομα με πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, τα οποία συχνά πρέπει να στηρίζονται σε μπαστούνι ή σε αναπηρικό αμαξίδιο, να εγκαταλείπουν την εργασία τους ή να απασχολούν φροντιστές για τη φροντίδα τους. Το ocrelizumab χορηγείται κάθε έξι μήνες χωρίς την απαίτηση διενέργειας ειδικών εξετάσεων μεταξύ των δόσεων.

Η έγκριση της Ε.Ε. βασίζεται σε δεδομένα από τρεις βασικές μελέτες φάσης III από το πρόγραμμα μελετών ORCHESTRA σε 2.388 ασθενείς που πέτυχαν το πρωτεύον και σχεδόν όλα τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία. Τα δεδομένα από τις δύο παρόμοιες μελέτες φάσης III σε υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (OPERA I και OPERA II) κατέδειξαν την ανώτερη αποτελεσματικότητα του ocrelizumab έναντι υψηλής δόσης ιντερφερόνης βήτα-1a, με περίπου το 80% των ασθενών να μην εμφανίζουν υποτροπή και να επιδεικνύουν σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό εξέλιξης της νόσου στο διάστημα των δύο ετών ελεγχόμενης θεραπείας.

Το ocrelizumab αύξησε επίσης σημαντικά, την πιθανότητα οι ασθενείς να μην εμφανίζουν στοιχεία ενεργότητας της νόσου (NEDA, εγκεφαλικές βλάβες, υποτροπές και επιδείνωση της αναπηρίας) κατά 64% στη μελέτη OPERA I και 89 % στην OPERA II συγκριτικά με ιντερφερόνη βήτα-1a υψηλής δόσης (p<0,0001 και p<0,0001).

Σε μια ξεχωριστή μελέτη φάσης ΙΙΙ για την πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (ORATORIO), το ocrelizumab ήταν η πρώτη και μοναδική θεραπεία που επέδειξε σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και μείωση των δεικτών ενεργότητας της νόσου στον εγκέφαλο (εμφάνιση βλαβών στη μαγνητική τομογραφία) έναντι του εικονικού φαρμάκου με διάμεση περίοδο παρακολούθησης τα τρία έτη. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ocrelizumab είχαν 24% λιγότερες πιθανότητες να εμφανίσουν εξέλιξη της αναπηρίας για τρεις συνεχόμενους μήνες και 25 % λιγότερες πιθανότητες για εξέλιξη της αναπηρίας για 6 συνεχόμενους μήνες (p=0,0321 και p=0,0365, αντίστοιχα). Το ocrelizumab συνέβαλε, επίσης, σημαντικά στην επιβράδυνση της εξέλιξης των προβλημάτων βάδισης κατά 29,4%, όπως μετρήθηκε από τη δοκιμασία χρονομετρούμενης βάδισης 25 ποδιών (T25FW), έναντι του εικονικού φαρμάκου (p=0,0404).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το ocrelizumab σε όλες τις μελέτες φάσης ΙΙΙ ήταν αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση και λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, οι οποίες ήταν κυρίως ήπιας έως μέτριας βαρύτητας. Το ocrelizumab έχει λάβει έγκριση για χρήση σε χώρες της Βόρειας Αμερικής, της Νότιας Αμερικής, της Μέσης Ανατολής, της Ανατολικής Ευρώπης, καθώς και στην Αυστραλία και την Ελβετία.

Σχετικά με την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια νόσος, η οποία προσβάλλει κατ’ εκτίμηση 2,3 εκατομμύρια άτομα σε όλο τον κόσμο, για την οποία στην παρούσα φάση δεν υπάρχει θεραπεία.

Η πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται με μη φυσιολογικό τρόπο στη μόνωση και τις υποστηρικτικές δομές των νευρικών κυττάρων (έλυτρο μυελίνης) του εγκεφάλου, του νωτιαίου μυελού και των οπτικών νεύρων, προκαλώντας φλεγμονή και επακόλουθη βλάβη. Η βλάβη αυτή μπορεί να προκαλέσει ποικίλα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της μυϊκής αδυναμίας, της κόπωσης και της δυσκολίας στην όραση, και μπορεί να οδηγήσει τελικά σε αναπηρία. Τα περισσότερα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση εμφανίζουν το πρώτο τους σύμπτωμα σε ηλικία μεταξύ 20 και 40 ετών με αποτέλεσμα η νόσος να αποτελεί κύρια αιτία μη τραυματικής αναπηρίας στους νεότερους ενήλικες.

Η υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) είναι η συχνότερη μορφή της νόσου και χαρακτηρίζεται από επεισόδια νέων ή επιδεινούμενων σημείων ή συμπτωμάτων (υποτροπών), τα οποία ακολουθούνται από διαστήματα ανάκαμψης. Περίπου το 85% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται αρχικά με RRMS. Η πλειοψηφία των ατόμων που διαγιγνώσκεται με RRMS θα μεταπέσει τελικά σε δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, στην οποία θα εμφανίσει εξέλιξη της αναπηρίας με την πάροδο του χρόνου. Οι υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης περιλαμβάνουν άτομα με RRMS και άτομα με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση που συνεχίζουν να εμφανίζουν υποτροπές.

Η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS) είναι μία εκφυλιστική μορφή νόσου, η οποία χαρακτηρίζεται από συνεχόμενη επιδείνωση αλλά συνήθως χωρίς διακριτές υποτροπές ή περιόδους ύφεσης. Περίπου το 15% των ατόμων με πολλαπλή σκλήρυνση διαγιγνώσκεται με πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου. Η αναπηρία εξελίσσεται δύο φορές πιο γρήγορα στην PPMS σε σχέση με την υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση, το οποίο σημαίνει ότι τα άτομα με PPMS μπορεί να χρειάζονται βοηθήματα βάδισης ή να καταλήγουν σε αναπηρικό αμαξίδιο, να μην είναι σε θέση να εργαστούν, και να χρήζουν τη βοήθεια φροντιστών για τη φροντίδα τους νωρίτερα.12 Επιπλέον, σε ένα πρόσφατο άρθρο στο επιστημονικό περιοδικό “Multiple Sclerosis Journal” σημειώνεται ότι η ποιότητα της ζωής για ένα άτομο με πολλαπλή σκλήρυνση με βαριά αναπηρία (Διευρυμένη κλίμακα κατάστασης αναπηρίας>7), όπως μετράται από τις μέσες βαθμολογίες χρησιμότητας στο ερωτηματολόγιο EQ-5D, συγκαταλέγεται μεταξύ των χειροτέρων για τις χρόνιες παθήσεις.

Υπάρχει σημαντική επιβάρυνση για τα άτομα που πάσχουν από πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και σαφή κλινική ανάγκη έναρξη θεραπείας το συντομότερο δυνατό με στόχο τον έλεγχο της ενεργότητας της νόσου και της εξέλιξης της αναπηρίας.

Στα άτομα με όλες τις μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης η νόσος μπορεί να είναι ενεργή - υπό την έννοια της φλεγμονής στο νευρικό σύστημα και της μόνιμης απώλειας των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο - ακόμα και όταν τα κλινικά συμπτώματα τους δεν είναι εμφανή ή δεν φαίνεται να επιδεινώνονται. Ένας σημαντικός στόχος για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης είναι η μείωση της ενεργότητας της νόσου το συντομότερο δυνατό.

Διαβάστε ακόμη:

Πολλαπλή Σκλήρυνση: Συμφωνία Sanofi & Principia για την ανάπτυξη υποψήφιου φαρμάκου

Πολλαπλή σκλήρυνση: Αφήνοντας πίσω την αναπηρία - Ελπίδα καλής ζωής από τις νέες θεραπείες

Πολλαπλή Σκλήρυνση: Νέα ερευνητικά δεδομένα 6 ετών για φάρμακο της Sanofi Genzyme