Πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία περιορίζει τα συμπτώματα του Πάρκινσον

Μία νέα βρετανο-γαλλική γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται να μειώσεισημαντικά τα κινητικά προβλήματα των ασθενών με Πάρκινσον, σύμφωνα με το διεθνούςκύρους ιατρικό περιοδικό «Lancet».

Πρόκειται για την θεραπεία «ProSavin», η οποία προβάλλει ωςεναλλακτική λύση σε σχέση με τη συνήθη φαρμακευτική αγωγή με λεβοντόπα.

Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον καθηγητή νευροχειρουργικήςΣτεφάν Παλφί του πανεπιστημιακού νοσοκομείου Ανρί-Μοντόρ της Γαλλίας, δοκίμασαντη νέα θεραπεία σε 15 ασθενείς, ηλικίας 48 έως 65 ετών, με προχωρημένοΠάρκινσον, οι οποίοι πλέον δεν ανταποκρίνονταν καλά σε καμία άλλη αγωγή.

Η θεραπεία επέφερε σημαντική βελτίωση στα κινητικάσυμπτώματα όλων των ασθενών της δοκιμής και αποδείχθηκε ασφαλής, αν και είχεήπιες έως μέτριες παρενέργειες, με πιο συχνή τη δυσκινησία.

Μέχρι σήμερα η φαρμακευτική αγωγή αποσκοπεί κυρίως στηναύξηση των επιπέδων της ντοπαμίνης στον εγκέφαλο μέσω της χορήγησης χαπιώνλεβοντόπα, μιας ουσίας προδρόμου της ντοπαμίνης, η οποία όμως με το πέρασμα τουχρόνου χάνει την αποτελεσματικότητά της, καθώς αυξάνεται συνεχώς ο θάνατος τωνεγκεφαλικών κυττάρων.

Αντιθέτως, η νέα γονιδιακή μέθοδος έχει τον ίδιο τελικόστόχο, την αποκατάσταση του επιπέδου της ντοπαμίνης, αλλά με άλλο τρόπο, πιομόνιμο. Συγκεκριμένα, μέσω ενός ανενεργού ιού, εισάγονται απευθείας στονεγκέφαλο του ασθενούς τρία γονίδια που ρυθμίζουν την παραγωγή ντοπαμίνης.

«Η νέα θεραπευτική προσέγγιση, που παρέχει συνεχή καισταθερή αντικατάσταση ντοπαμίνης στον εγκέφαλο, μπορεί να αποτελέσει μιααποτελεσματική μακροπρόθεσμη θεραπεία, χωρίς την εμφάνιση συμπεριφορικώνεπιπλοκών», εξηγούν οι ερευνητές.