Νέα θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση στην αναμονή για αποζημίωση στη χώρα μας

Από τη Διονυσία Προκόπη

Πρόκειται για τα δισκία κλαδριβίνης, θεραπεία η οποία ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση υψηλής ενεργότητας.

Η αγωγή με δισκία κλαδριβίνης διαρκεί 20 ημέρες σε διάστημα δύο ετών, προσφέροντας διαρκή αποτελεσματικότητα μακράν πέρα από το δοσολογικό σχήμα – για επιπλέον δύο έτη. Ειδικότερα, η δόση εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς και η θεραπεία περιλαμβάνει δύο κύκλους. Τον πρώτο χρόνο οι ασθενείς παίρνουν ένα ή δύο δισκία την ημέρα για 4 ή 5 ημέρες. Μετά από έναν μήνα, ξαναπαίρνουν ένα ή δύο δισκία την ημέρα για το ίδιο διάστημα. Αυτός ο κύκλος θεραπείας επαναλαμβάνεται ένα χρόνο αργότερα. Η κλαδριβίνη καταστέλλει το ανοσοποιητικό, στοχεύοντας επιλεκτικά και περιοδικά λεμφοκύτταρα, τα οποία πιστεύεται ότι αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας της πολλαπλής σκλήρυνσης. Στη συνέχεια, το ανοσοποιητικό ανασυστήνεται με λιγότερο ευνοϊκό προφίλ αυτοανοσίας.

Το θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου της αγωγής με δισκία κλαδριβίνης υποστηρίζεται από διεθνή εμπειρία μεγαλύτερη των 12 χρόνων. Συγκεκριμένα, οι post hoc αναλύσεις της μελέτης CLARITY EXT μετά από 20 ημέρες θεραπείας με δισκία κλαδριβίνης 3,5 mg / kg στα έτη 1 και 2, δείχνουν ότι η ετήσια κατάσταση NEDA-3, δηλαδή χωρίς δραστηριότητα της νόσου (υποτροπές, μαγνητική τομογραφία, εξέλιξη αναπηρίας) διατηρήθηκε σε ασθενείς που έλαβαν δισκία κλαδριβίνης 3,5 mg/kg έως το τέλος του έτους 4. Επίσης, βάσει της ολοκληρωμένης ανάλυσης ασθενών από τις μελέτες CLARITY, CLARITY EXT και ORACLE-MS, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων δύο επιπλέον ετών από το μακροπρόθεσμο μητρώο PREMIERE, επιβεβαιώνεται το προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών που προέκυψαν κατά τη θεραπεία [Τreatment Εmergent Αdverse Εvent (TEAE)] σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ (RMS), χωρίς νέα ευρήματα σε σχέση με την ασφάλεια.

Τα παραπάνω στοιχεία παρουσιάστηκαν σε συνέντευξη Τύπου της Merck, το Σάββατο (08/06/2019). Ο δρ. Σπύρος Δευτεραίος, Νευρολόγος, Ιατρικός Διευθυντής της Merck Ελλάδος εστίασε στη δέσμευση της Merck στην Πολλαπλή Σκλήρυνση: «Για περισσότερα από 20 χρόνια η Merck επενδύει και προσφέρει λύσεις για ένα ευρύ φάσμα ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ). Αυτή η μεγάλη κληρονομιά, της οποίας χαρακτηριστικό δείγμα είναι σήμερα τα δισκία κλαδριβίνης®, αποτελεί στην πραγματικότητα το εφαλτήριο για να παραμείνουμε σταθεροί στη δέσμευσή μας στη φροντίδα της ΠΣ και στην εξεύρεση λύσεων και αποτελεσματικών θεραπευτικών επιλογών, προσαρμοσμένων στις ανάγκες των ασθενών. Συνεχίζουμε την προσπάθεια αυτή με νέα προϊόντα που βρίσκονται αυτή τη στιγμή υπό έρευνα και αισιοδοξούμε για ακόμα περισσότερες λύσεις και επιλογές στο μέλλον».

Από την πλευρά του ο δρ. Σπύρος Κονιτσιώτης, Καθηγητής Νευρολογίας της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Ιωαννίνων, επικεντρώθηκε στην πλευρά του ασθενούς επισημαίνοντας: «Αυτό που έχει τη μεγαλύτερη σημασία είναι το γεγονός ότι τα δισκία κλαδριβίνης έρχονται να καλύψουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες των ασθενών. Πρωταρχική ασφαλώς ανάμεσά τους είναι η αποτελεσματικότητα της θεραπείας σε βάθος χρόνου. Εξίσου σημαντικά ωστόσο είναι και άλλα δύο σημεία: το ισοζύγιο ασφάλειας – αποτελεσματικότητας και το γεγονός ότι με αυτή τη θεραπεία ο ασθενής δεν επιβαρύνεται με συχνές, χρονοβόρες διαδικασίες παρακολούθησης. Στην πραγματικότητα κάνουμε λόγο για μηδενική παρακολούθηση για δύο χρόνια».

Στο καίριο ζήτημα της πρόσβασης των Ελλήνων ασθενών στη θεραπεία, εστίασε ο Διευθυντής Πρόσβασης και Τιμολόγησης της Merck, κ. Γιώργος Μαρολαχάκης: «Όταν αποζημιωθεί το σκεύασμα θα υπάρξει σημαντική εξοικονόμηση για το σύστημα υγείας σε σύγκριση με τις υπόλοιπες θεραπευτικές επιλογές για την ίδια ένδειξη. Θα πρέπει επιπλέον να σημειωθεί ότι το δοσολογικό σχήμα του είναι τέτοιο που ελαχιστοποιεί την ταλαιπωρία των ασθενών στη διαδικασία να προμηθευτούν από το φαρμακείο του ΕΟΠΥΥ το φάρμακό τους. Η Merck είναι καθόλα έτοιμη έχοντας ολοκληρώσει την έγκαιρη και πλήρη κατάθεση του φακέλου του φαρμάκου στην Επιτροπή HTA, αναμένοντας το "πράσινο φως" για την αποζημίωσή του από τους φορείς κοινωνικής ασφάλισης».

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στα δισκία κλαδριβίνης τον Αύγουστο του 2017. Μέχρι σήμερα η θεραπεία έχει εγκριθεί σε 53 χώρες, μεταξύ των οποίων και οι ΗΠΑ. Ο φάκελος για έγκριση στην Ελλάδα έχει κατατεθεί στην Επιτροπή HTA. Με την έγκριση, θα ξεκινήσει και μια κλινική μελέτη με διάρκεια 4,5 χρόνια, η οποία θα «τρέξει» σε 20 σημεία σε όλη τη χώρα και θα ενταχθούν 150 ασθενείς. Η μελέτη, η οποία έχει σχεδιαστεί από το ελληνικό τμήμα της Merck, είναι διεθνής και θα συνολικά θα συμπεριλάβει 516 ασθενείς.