Παιδιατρική πολλαπλή σκλήρυνση: Πράσινο φως από τον FDA σε θεραπεία της Novartis

Πρόκειται για θεραπεία που αφορά σε παιδιά και ενήλικες από 10 έως κάτω των 18 ετών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS), καθιστώντας την, την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που ενδείκνυται για αυτούς τους ασθενείς.

Αυτή η έγκριση επεκτείνει το ηλικιακό εύρος χορήγησης της φινγκολιμόδης, σε σχέση με το προηγούμενο εγκεκριμένο που απευθυνόταν σε ασθενείς ηλικίας 18 ετών και πάνω με RMS. H φινγκολιμόδη χαρακτηρίστηκε ως επαναστατική θεραπεία από τον FDA τον Δεκέμβριο του 2017 για αυτή την παιδιατρική ένδειξη.

«Επιτέλους τώρα έχουμε μια εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για τα παιδιά και τους ενήλικες με υποτροπιάζουσα ΠΣ», δήλωσε η Dr. Brenda Banwell, Επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας, η οποία υπήρξε μία από τους κύριους ερευνητές της πιλοτικής μελέτης που υποστήριξε την παιδιατρική έγκριση. «Οι επαναλαμβανόμενες υποτροπές είναι πιο συχνές στα παιδιά και τους εφήβους με ΠΣ απ' ό,τι στους ενήλικες, οπότε αυτά τα νέα είναι ενθαρρυντικά για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους».

Ενώ η ΠΣ διαγιγνώσκεται κυρίως στους ενήλικες, τα παιδιά και οι έφηβοι με αυτή την χρόνια πάθηση συχνά εμφανίζουν τακτικότερες υποτροπές και εγκεφαλικές βλάβες σε σχέση με τους ενήλικες με ΠΣ.

«Από τη στιγμή που επέφερε επανάσταση στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΠΣ ως η πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία που λαμβάνεται από του στόματος, η φινγκολιμόδη έχει γίνει το θεμέλιο της θεραπείας για τους ενήλικες ασθενείς», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO, Novartis Pharmaceuticals. «Η σημερινή ανακοίνωση είναι το αποτέλεσμα της καινοτόμου προσέγγισής μας και της συνεχούς δέσμευσής μας για την εξέλιξη της φροντίδας για όλα τα άτομα που πάσχουν από ΠΣ, και είμαστε ενθουσιασμένοι που η προσπάθεια αυτή έχει οδηγήσει σε μια πολυαναμενόμενη, ειδικά εγκεκριμένη θεραπευτή επιλογή για τους νεαρούς σε ηλικία ασθενείς».

Η έγκριση της φινγκολιμόδης για τον πληθυσμό ασθενών μικρότερης ηλικίας υποστηρίχθηκε από την PARADIGMS, μια διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της φινγκολιμόδης έναντι της ιντερφερόνης β-1α, ειδικά σχεδιασμένη για παιδιά και εφήβους με RMS. Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο έδειξε ότι η φινγκολιμόδη μείωσε τον ρυθμό υποτροπών (ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών) κατά περίπου 82% (p <0,001) σε περίοδο έως και δύο έτη σε σύγκριση με την ενδομυϊκή χορήγηση ιντερφερόνης β-1α σε παιδιά και εφήβους (ηλικίας 10 ετών και πάνω) με υποτροπιάζουσα ΠΣ. Το προφίλ ασφάλειας της φινγκολιμόδης σε αυτή τη μελέτη ήταν συνολικά συνεπές με εκείνο που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές μελέτες σε ενήλικες.

Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ PARADIGMS διεξήχθη σε 87 κέντρα σε πάνω από 26 χώρες, και σχεδιάστηκε σε συνεργασία με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και τη Διεθνή Ομάδα Μελέτης για την Παιδιατρική Πολλαπλή Σκλήρυνση.

Σχετικά με την πολλαπλή σκλήρυνση

Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) που διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού, μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Στους ενήλικες, υπάρχουν τρεις μορφές ΠΣ: η Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ (SPMS) και η Πρωτοπαθώς Προϊούσα ΠΣ (PPMS). Περίπου 85% των ανθρώπων με ΠΣ πάσχουν από Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα ΠΣ, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον υγιή ιστό. Στα παιδιά, σχεδόν σε όλες τις περιπτώσεις (περίπου 98%) η ΠΣ εμφανίζεται με τη μορφή RRMS.

Στις ΗΠΑ, η ΠΣ προσβάλλει περίπου 400.000 ανθρώπους.

Σχετικά με τη φινγκολιμόδη στους ενήλικες

Η φινγκολιμόδη είναι μια από του στόματος, τροποποιητική της νόσου θεραπεία που είναι εξαιρετικά αποτελεσματική στον έλεγχο της ενεργότητας της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS). Η φινγκολιμόδη προκαλεί αναστρέψιμη ανακατανομή των λεμφοκυττάρων, στοχεύοντας τόσο στις εστιακές όσο και στις διάχυτες βλάβες που προκαλεί η ΠΣ στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ). Η μακράς διάρκειας κλινικές μελέτες, τα δεδομένα από την καθημερινή κλινική πρακτική και η εμπειρία, έχουν καταδείξει ότι η θεραπεία με την φινγκολιμόδη μπορεί να ενταχθεί εύκολα στην καθημερινή ζωή των ασθενών με RMS, οδηγώντας σε υψηλή ικανοποίηση ως προς το θεραπευτικό αποτέλεσμα, σε μακροπρόθεσμη παραμονή των ασθενών στη θεραπεία και τελικά βελτιωμένα μακροπρόθεσμα θεραπευτικά οφέλη για τους ασθενείς με RRMS.

Η φινγκολιμόδη επιδρά σε τέσσερις κύριες παραμέτρους της ενεργότητας της RMS: τις υποτροπές, τις βλάβες στη μαγνητική τομογραφία, την εγκεφαλική συρρίκνωση (απώλεια εγκεφαλικού όγκου) και την εξέλιξη της αναπηρίας. Η αποτελεσματικότητά της σε όλες αυτές τις μετρήσεις φάνηκε επανειλημμένα με πολλαπλές ελεγχόμενες κλινικές μελέτες, καθώς και στην καθημερινή κλινική πρακτική. Οι μελέτες έχουν καταδείξει ότι η ασφάλεια και η υψηλή αποτελεσματικότητά της διατηρούνται μακροπρόθεσμα αποδεικνύοντας ότι η αλλαγή σε θεραπεία με τη φινγκολιμόδη κατά το δυνατόν νωρίτερα στην πορεία της νόσου μπορεί να είναι επωφελής για τη διατήρηση της λειτουργικότητας των ασθενών.

Η φινγκολιμόδη αποτελεί εγκεκριμένη θεραπεία πρώτης γραμμής στις ΗΠΑ για τις υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ σε ενήλικες και στην Ε.Ε., έχει εγκριθεί ως θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα ΠΣ (RRMS), η οποία ορίζεται είτε ως υψηλή ενεργότητα της νόσου παρά τη θεραπεία με μία τουλάχιστον τροποποιητική της νόσου θεραπείας είτε ως ταχέως εξελισσόμενη, σοβαρή RRMS.

Η φινγκολιμόδη έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία περισσότερων από 231.000 ασθενών τόσο σε κλινικές δοκιμές όσο και στην μετεγκριτική φάση κυκλοφορίας της, με περίπου 536.000 έτη εμπειρίας των ασθενών.

Διαβάστε ακόμη:

Πολλαπλή σκλήρυνση: Νέα διαγνωστικά εργαλεία για την «κρυφή» δραστηριότητα της νόσου

Πολλαπλή Σκλήρυνση: Ενθαρρυντικά αποτελέσματα σε θεραπεία φάσης 3, της Novartis