Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία: Η ΕΕ ενέκρινε θεραπεία της Abbvie
Ανανεώθηκε:
Την άδεια κυκλοφορίας του Venetoclax της βιοφαρμακευτικής εταιρείας AbbVie, υπό όρους, ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία ασθενών με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ) που είτε δεν ανταποκρίθηκαν σε άλλες θεραπείες, είτε έχουν έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p ή μετάλλαξη του TP53, ενέκρινε πρόσφατα η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Ε.Ε).
Το Venetoclax έλαβε έγκριση ως θεραπεία με νέο μηχανισμό δράσης και είναι η πρώτη στην κατηγορία αυτή (first-in-class), αναστέλλοντας εκλεκτικά τη λειτουργία της πρωτεΐνης BCL-2. Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων. Το Venetoclax χορηγείται από του στόματος μια φορά ημερησίως.
Η υπό όρους άδεια χορηγείται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) σε φάρμακα όταν τα οφέλη για τη δημόσια υγεία από την άμεση διάθεσή τους στους ασθενείς υπερτερούν του κινδύνου που απορρέει από τη διαθεσιμότητα περιορισμένων δεδομένων μέχρι τη στιγμή της έγκρισης.
Η έγκριση του Venetoclax αποτελεί πολύ σημαντική εξέλιξη στις θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ), οι οποίοι ενδέχεται να παρουσιάζουν έλλειψη 17p ή μετάλλαξη στο TP53 και έχουν συνήθως δυσμενή πρόγνωση.
Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικών μελετών δείχνουν ότι το Venetoclax παρουσιάζει σημαντική συνολική ανταπόκριση, τόσο σε ασθενείς με έλλειψη 17p που είχαν λάβει στο παρελθόν θεραπεία για Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ), όσο και σε ασθενείς με ΧΛΛ που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων, η οποία απέτυχε.
Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ) είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος. Η έλλειψη του 17p, μια γονιδιακή αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει, εμφανίζεται στο 3-10% των ασθενών με ΧΛΛ που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και έως το 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΧΛΛ. Η μετάλλαξη στο TP53 αφορά στο 8-15% των ασθενών σε θεραπεία πρώτης γραμμής και έως στο 35-50% των ασθενών με ανθεκτική ΧΛΛ. Η πρόγνωση για τους ασθενείς με έλλειψη 17p ή μετάλλαξη στο TP53 συχνά είναι ιδιαίτερα δυσμενής, ενώ το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι λιγότερο από 2-3 έτη.
Το Venetoclax μελετάται επίσης για τη θεραπεία ασθενών με διάφορα είδη κακοήθων νεοπλασιών του αίματος.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε επίσης το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ένα είδος καρκίνου που αναπτύσσεται από τα πλασματοκύτταρα στο μυελό των οστών και του διάχυτου από μεγάλα Β-κύτταρα λεμφώματος (DLBCL), ένα επιθετικό είδος λεμφώματος που αποτελεί την πιο συχνή μορφή non-Hodgkin λεμφώματος (NHL).
Προηγουμένως, ο ΕΜΑ είχε εγκρίνει το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ΧΛΛ και για τη θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας (ΟΜΛ), που αποτελεί το συνηθέστερο τύπο οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες. Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση απειλητικών για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει επίσης να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς.
Το Venetoclax αναπτύσσεται από την AbbVie και την Genentech (μέλος του Roche Group). Στις ΗΠΑ διατίθεται και από τις δύο εταιρείες, ενώ σε όλες τις υπόλοιπες χώρες διατίθεται από την AbbVie.
