Μία νέα ημέρα για τους ασθενείς με Σκλήρυνση Κατά Πλάκας: Επαναστατική θεραπεία από την Genesis Pharma
Μία νέα θεραπεία για την Σκλήρυνση κατά Πλάκας - προφυλακτική όπως χαρακτηρίζεται- ενταγμένη στην θετική λίστα, η οποία χορηγείται δύο φορές τον μήνα, αποτελεί το νέο μεγάλο όπλο των ασθενών που πάσχουν από την νευρολογική αυτή νόσο.
Πρόκειται για την πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α είναι πλέον διαθέσιμη στην Ελλάδα και όπως τονίστηκε κατά την διάρκεια συνέντευξης τύπου, οι ασθενείς θα πρέπει να την λάβουν από την στιγμή που γίνει η διάγνωση. Επιπλέον, όπως έγινε γνωστό, 70% των ασθενών σχεδόν σε όλο τον κόσμο, εργάζονται με θεραπεία, γεγονός που καταδεικνύει την αποτελεσματικότητα των νέων φαρμάκων.
Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α αποδεδειγμένα ελαττώνει σε στατιστικά σημαντικό βαθμό τις υποτροπές, τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας και τις βλάβες του κεντρικού νευρικού συστήματος όπως απεικονίζονται στη μαγνητική τομογραφία. Παράλληλα, εμφανίζει ένα προφίλ ασφάλειας αντίστοιχο του εδραιωμένου προφίλ ασφάλειας των ιντερφερονών.
Τα ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη επέκτασης Φάσης ΙΙΙ ADVANCE επιβεβαιώνουν το προφίλ ασφάλειας της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α όπως και τη σημαντική επίδραση στα κλινικά και απεικονιστικά ευρήματα και στο δείκτη NEDA (απουσία δραστηριότητας της νόσου)5.
H πεγκιντερφερόνη βήτα-1α είναι η μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης.
Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α εντάχθηκε πρόσφατα στη θετική λίστα συνταγογραφούμενων φαρμάκων, μετά την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας της από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Ιούλιο του 2014. Χορηγείται υποδορίως μια φορά κάθε δύο εβδομάδες με μια νέα, έτοιμη προς χρήση συσκευή αυτοχορήγησης.
Η ευρωπαϊκή έγκριση της πεγκιντερφερόνης βήτα-1α βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας από τις πιο εκτεταμένες πιλοτικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί με ιντερφερόνες, της διετούς μελέτης φάσης ΙΙΙ ADVANCE1, στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 1.500 ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Στη μελέτη ADVANCE, η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α, χορηγούμενη μία φορά κάθε δύο εβδομάδες, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών (ARR) κατά 36% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (p=0,0007) τον πρώτο χρόνο. Μείωσε επίσης τον κίνδυνο παρατεταμένης εξέλιξης της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στις 12 εβδομάδες κατά 38% (p=0,0383) και στις 24 εβδομάδες κατά 54% (p=0,0069, post-hoc analysis), συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (placebo). Επιπρόσθετα, μείωσε σημαντικά τον αριθμό των βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο κατά 86% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (p<0,0001)1 κατά το πρώτο έτος παρακολούθησης. Τα αποτελέσματα του δεύτερου έτους παρακολούθησης επιβεβαιώνουν τη διατήρηση της αποτελεσματικότητας της νέας θεραπείας σε βάθος διετίας.
«Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α αποτελεί μια πολύ σημαντική εξέλιξη της τελευταίας δεκαετίας στον τομέα των ιντερφερονών. Προσφέρει στους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση ισχυρή αποτελεσματικότητα, ένα προφίλ ασφάλειας αντίστοιχο του εδραιωμένου προφίλ ασφάλειας των ιντερφερονών και σημαντικά λιγότερες ενέσεις συγκριτικά με τις άλλες διαθέσιμες θεραπείες με ιντερφερόνη, με μια εύκολη στη χρήση συσκευή αυτοχορήγησης» ανέφερε ο Καθηγητής Νευρολογίας του Αριστοτελείου Πανεπιστημίου Θεσσαλονίκης Νικόλαος Γρηγοριάδης, MD, PhD, Β’ Νευρολογική Κλινική, Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης, Νοσοκομείο ΑΧΕΠΑ.
Ο Καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών Παναγιώτης Παπαθανασόπουλος, Διευθυντής Νευρολογικής Κλινικής ΠΓΝΠ δήλωσε: «Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα που έχει επιδείξει η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α σε συνδυασμό με το λιγότερο συχνό δοσολογικό σχήμα, προσδίδει στον ασθενή ελευθερία και ανεξαρτησία να πραγματοποιεί τις επαγγελματικές και λοιπές δραστηριότητες του καθώς θα ασχολείται μόνο 2 φορές το μήνα με τη θεραπεία του».
Σύμφωνα με τον Νευρολόγο και Διευθυντή του Ιατρικού Τμήματος της GENESIS Pharma, κ. Γιώργο Καραχάλιο: «Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια νόσος που επηρεάζει τους ασθενείς σε μια πολύ δυναμική ηλικία, γι΄αυτό και είναι κρίσιμο να μπορούν να παραμένουν δραστήριοι και να έχουν ποιότητα ζωής σε βάθος χρόνου. Η διαρκής διεύρυνση των θεραπευτικών επιλογών για τους Έλληνες ασθενείς που ξεπερνά πλέον τις 10 θεραπείες, μας φέρνει πιο κοντά στο στόχο της καλύτερης διαχείρισης της πολλαπλής σκλήρυνσης και της εξατομίκευσης της θεραπείας. Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1a είναι η πέμπτη εγκεκριμένη θεραπεία της διεθνούς φαρμακευτικής εταιρείας Biogen που κυκλοφορεί για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και σηματοδοτεί τη διεύρυνση του χαρτοφυλακίου της με θεραπείες που καλύπτουν εξατομικευμένες ανάγκες των ασθενών, θεραπείες που επιτρέπουν μια ευελιξία στη διαχείριση της ασθένειάς τους. Εμείς από την πλευρά μας, μέσα από τη μακροχρόνια συνεργασία μας με την Biogen, κάνουμε μια διαρκή προσπάθεια να διασφαλίζουμε την πρόσβαση των χιλιάδων ασθενών στην Ελλάδα στο συγκεκριμένο χαρτοφυλάκιο που προκύπτει μέσα από μια πολύ σημαντική ερευνητική δραστηριότητα στην πολλαπλή σκλήρυνση που μετρά περισσότερα από 30 χρόνια».
Δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας
Τα δεδομένα για την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α προέρχονται από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ ADVANCE που διήρκεσε δύο έτη, ενώ οι ασθενείς συνέχισαν την παρακολούθησή τους στο πλαίσιο της μελέτης επέκτασης ATTAIN, από την οποία έχουν ανακοινωθεί αποτελέσματα από το πρώτο έτος παρακολούθησης.
Τα στοιχεία αποτελεσματικότητας είναι συμβατά με τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ ADVANCE καταδεικνύοντας την ισχυρή αποτελεσματικότητα της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α σε βάθος χρόνου:
- Η επίδραση της πεγκιντερφερόνης βήτα-1α, χορηγούμενης υποδορίως κάθε 2 εβδομάδες σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση, παρέμεινε θετική σε κλινικές παραμέτρους όπως είναι ο ετησιοποιημένος ρυθμός υποτροπών (ARR), το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν υποτροπή και το ποσοστό των ασθενών με εξέλιξη της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στις 24 εβδομάδες.
- Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α έδειξε επίσης σταθερή αποτελεσματικότητα κατά τη διάρκεια της περιόδου των τριών χρόνων σε όλα τα σημαντικά απεικονιστικά σημεία: αριθμός βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο (Gd), νέες T1 υπόπυκνες βλάβες, καθώς και νέες ή προσφάτως διευρυμένες Τ2 υπέρπυκνες βλάβες.
- Μια επιπρόσθετη post-hoc ανάλυση αφορούσε το δείκτη NEDA, που ορίστηκε ως «καμία ενεργότητα της νόσου σε κλινικές και απεικονιστικές παραμέτρους», που σημαίνει ότι οι ασθενείς δεν παρουσίασαν υποτροπές και επιδείνωση της αναπηρίας επιβεβαιωμένης στις 24 εβδομάδες, δεν εμφάνισαν Gd + βλάβες, ή κάποια νέα ή μεγεθυμένη Τ2 βλάβη.
- Το ποσοστό των ασθενών στον πληθυσμό με πρόθεση για θεραπεία (intent to treat – ITT population) που πέτυχαν απουσία δραστηριότητας της νόσου (NEDA) ήταν 34,8% κατά το πρώτο έτος και 54,3% κατά το δεύτερο έτος της μελέτης ADVANCE, και 48,7 % κατά το πρώτο έτος της μελέτης ATTAIN, καταδεικνύοντας συνεχιζόμενη αποτελεσματικότητα για μια περίοδο τριών ετών.
Το προφίλ ανοχής και ασφάλειας της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α, όπως εξετάστηκε στην μελέτη ADVANCE1 είναι παρόμοιο του εδραιωμένου προφίλ ασφάλειας των ιντερφερονών. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες από τη θεραπεία (συχνότητα ≥10% και τουλάχιστον κατά 2% πιο συχνές με τη πεγκιντερφερόνη βήτα-1α σε σχέση με το εικονικό φάρμακο) ήταν οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, γριππώδη συμπτώματα, πυρετός, κεφαλαλγία, μυαλγία, ρίγη, πόνος στο σημείο της ένεσης, αδυναμία, κνησμός στο σημείο της ένεσης και αρθραλγία.1 Τα δεδομένα από τη μελέτη ATTAIN επίσης κατέδειξαν επίσης την ασφάλεια της πεγκιντερφερόνης βήτα-1a σε διάστημα τριών ετών σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗΝ ΠΕΓΚΙΝΤΕΡΦΕΡΟΝΗ βήτα-1α
Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ και την Αυστραλία για υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης και έχει εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Η Biogen συνεχίζει να εργάζεται για την κυκλοφορία της πεγκυλιωμένης ιντερφερόνης βήτα-1α σε επιπλέον χώρες.
Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α είναι μια ενέσιμη, υποδορίως χορηγούμενη θεραπεία για την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α προκύπτει από την πεγκυλίωση της ιντερφερόνης βήτα-1α και οδηγεί σε αύξηση του χρόνου ημιζωής επιτρέποντας τη χορήγηση μία φορά κάθε δύο εβδομάδες. Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1α ανήκει στην κατηγορία των ιντερφερονών που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης.
Τα κλινικά και απεικονιστικά δεδομένα από το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης έδειξαν μείωση των υποτροπών και του κινδύνου εξέλιξης της αναπηρίας καθώς και του αριθμού των βλαβών σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, και υποστήριξαν το κλινικό προφίλ αποτελεσματικότητας της θεραπείας.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗΝ ΠΕΓΚΥΛΙΩΣΗ
Η πεγκυλίωση αυξάνει το μέγεθος του μορίου, παρατείνοντας τη διάρκεια κυκλοφορίας του στον οργανισμό. Επιτρέπει έτσι μεγαλύτερη διάρκεια ημιζωής, σταθεροποιεί το μόριο βελτιώνοντας τη διαλυτότητά του και το θωρακίζει από ένζυμα του οργανισμού που προσπαθούν να το διασπάσουν σε μικρότερα σωματίδια, μειώνοντας έτσι το ρυθμό απέκκρισης του μορίου από τον οργανισμό. Η πεγκυλίωση είναι μια εδραιωμένη επιστημονική διαδικασία που εφαρμόζεται για περισσότερα από 20 χρόνια.
Διαβάστε ακόμη:
