Κυστική ίνωση: Ελπίδα για ασθενείς από κλινικές μελέτες 3 καινοτόμων θεραπειών

Είναι πράγματι θεαματικά τα αποτελέσματα από κλινικές μελέτες σχετικά με νέο συνδυασμό φαρμάκων, που αφορούν μεγάλο εύρος ετεροζυγωτών ασθενών F508del (πρόκειται για μετάλλαξη) με Κυστική Ίνωση! Οι προσπάθειές μας, πλέον στην Ελλάδα, είναι να συμπεριληφθούν και δικοί μας ασθενείς στις κλινικές μελέτες της επόμενης φάσης, που όπως όλα δείχνουν, εμφανίζουν μεγάλη βελτίωση στην αναπνευστική λειτουργία. Απαραίτητη προϋπόθεση φυσικά, η συνέχιση της αδιάκοπτης πρόσβασης στα σχήματα ORKAMBI & KALYDECO της ίδιας εταιρείας, για τους 100 περίπου ασθενείς μας, την οποία θα συνεχίσουμε να διεκδικούμε ακατάπαυστα».

Τα παραπάνω τόνισε με έμφαση, ο Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης, Δημήτρης Κοντοπίδης, με αφορμή τα νέα αποτελέσματα κλινικών μελετών σε θεραπείες για την Κυστική Ίνωση και με αφορμή επίσης το γεγονός, ότι έχει ήδη παρατηρηθεί καθυστέρηση σε επαρκείς προμήθειες στα φάρμακα που ήδη κυκλοφορούν και αποζημιώνονται στη χώρα μας.

Πιο συγκεκριμένα, η Vertex ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από κλινικές μελέτες Φάσης 1 και 2 για τρία διαφορετικά συνδυαστικά, τριπλά φαρμακευτικά σχήματα για ασθενείς με κυστική ίνωση, οι οποίοι εμφανίζουν μια μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F508del/Min)

Ειδικότερα, η Vertex ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη φάσης 2, όπου τα στοιχεία έδειξαν μέσες, απόλυτες βελτιώσεις του ppFEV1 κατά 9,7 και 12,0 τοις εκατό για τα νέα σχήματα VX-152 και VX-440 αντίστοιχα, σε τριπλό συνδυασμό με τα tezacaftor και ivacaftor, σε ασθενείς με μεταλλάξεις F508del/Min.

Τα αρχικά δεδομένα από μια αντίστοιχη μελέτη Φάσης 1 έδειξαν απόλυτη βελτίωση του ppFEV1 κατά 9,6% για τον τριπλό συνδυασμό με VX-659 σε ασθενείς με μεταλλάξεις F508del/Min. Τα αρχικά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 2 έδειξαν επίσης απόλυτη βελτίωση του ppFEV1 κατά 7.3 και 9.5 τοις εκατό, όταν τα VX-152 ή VX-440 προστέθηκαν στα σχήματα ασθενών με δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del (F508del/F508del), οι οποίοι λάμβαναν ήδη tezacaftor και ivacaftor.

Σύμφωνα με τους εκπροσώπους της εταιρείας, και τα 3 τριπλά συνδυαστικά σχήματα έγιναν γενικώς καλά αποδεκτά από τους ασθενείς κατά τη διάρκεια των μελετών.

Πρόκειται για τα πρώτα στοιχεία που υποδεικνύουν το ενδεχόμενο θεραπείας της υποκείμενης αιτίας της Κυστικής Ίνωσης σε άτομα με μεταλλάξεις F508del/Min, μία βαριά και δύσκολη ως προς την αντιμετώπιση μορφή της πάθησης.

Διαβάστε ακόμη:

Καρκινοπαθείς σε εποχή λιτότητας: Τα αδιέξοδα & τα στοιχήματα του συστήματος υγείας