Να εξαιρεθούν τα ορφανά φάρμακα από το νοσ. clawback - Τι αναφέρουν ασθενείς & βιομηχανία

Τα φλέγοντα ζητήματα που απασχολούν τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και ο διάλογος με όλους τους εμπλεκομένους φορείς στο σύστημα υγείας, με στόχο την εξεύρεση λύσεων που εγγυώνται την απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών σε μοναδικές και απαραίτητες για τη ζωή τους θεραπείες, ήταν το αντικείμενο εργαστηρίου (Workshop) που διοργάνωσε το Health Daily με τη συμμετοχή Ελλήνων και ξένων εκπροσώπων της Ευρωπαϊκής Συνομοσπονδίας Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), του Ευρωπαϊκού Συνδέσμου Θεραπειών Πρωτεϊνών Πλάσματος (PPTA), του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΟΦ), του ΙΦΕΤ, του ΕΟΠΥΥ, της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων (ΠΕΣΠΑ) και της Ελληνικής Εταιρείας Σπάνιων Παθήσεων & Ορφανών Φαρμάκων (ΕΕΣΠΟΦ), διοικητών νοσοκομείων, καθώς και καθηγητών από τα Πανεπιστήμια Αθηνών, Πειραιώς και Θεσσαλονίκης.

Την εκδήλωση συντόνισε ο Παναγιώτης Σταφυλάς, Σύμβουλος HTA & eHealth και Δ/νων Σύμβουλος Healthlink LP.

Το Workshop ανέδειξε μια σειρά σημαντικών θεμάτων που αφορούν τους ασθενείς με σπάνιες παθήσεις και την πρόσβασή τους στα ορφανά φάρμακα, τις θεραπείες με πρωτεΐνες πλάσματος και τα παράγωγα αίματος.

45 ορφανά φάρμακα στην Ελλάδα

Νέα δεδομένα δείχνουν ότι οι σπάνιες ασθένειες είναι πάνω από 8.000, ενώ σύμφωνα με την Eurordis φαίνεται να φτάνουν τις 12.000, εκ των οποίων μόνο το 1% διαθέτει εγκεκριμένα φάρμακα από την ΕΕ. Τα ορφανά φάρμακα και τα παράγωγα αίματος αποτελούν τη μόνη θεραπευτική λύση για τις ιατρικές ανάγκες των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Πολλές χώρες της ΕΕ έχουν εφαρμόσει συγκεκριμένα μέτρα για να προστατέψουν την πρόσβαση των ασθενών σε αυτές τις θεραπείες. Συνολικά 75 φάρμακα σπανίων παθήσεων έχουν αδειοδοτηθεί στην Ευρώπη. Περίπου 45 φάρμακα κυκλοφορούν στην Ελλάδα, εκ των οποίων τα 17 από τον ΙΦΕΤ. Ο ΕΟΠΥΥ αποζημίωσε το 2016 για ορφανά φάρμακα και παράγωγα αίματος συνολικά 112,8 εκατ. ευρώ (περίπου 3-5% της συνολικής δαπάνης).

Εκκρεμεί από το 2008 το Εθνικό Σχέδιο για τις σπάνιες παθήσεις

Από την πλευρά των ασθενών, τονίστηκε η ανάγκη για εκπόνηση Εθνικού Σχέδιο Δράσης για τις σπάνιες παθήσεις, προσπάθεια η οποία ενώ έχει ξεκινήσει από το 2008, ακόμη δεν έχει παρουσιάσει έργο. Σημαντική ήταν η αναλυτική παρουσίαση του πρώτου μητρώου σπάνιων παθήσεων σε συνεργασία της ΠΕΣΠΑ με την Ιατρική Σχολή του Εθνικού και Καποδιστριακού Αθηνών. Στο πλαίσιο της παρουσίασης των πρώτων αποτελεσμάτων έγινε πρόταση από τον Διευθύνοντα Σύμβουλο της ΗΔΙΚΑ, Τάσο Τάγαρη σε συνεργασία με το υπουργείο Υγείας για την καταγραφή των ασθενών μέσω ICD 10, ώστε να διασυνδεθεί το μητρώο σπανίων παθήσεων με την ΗΔΙΚΑ για την καταγραφή και παρακολούθηση και των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Η βιομηχανία από την πλευρά της εστίασε στην τιμολόγηση των ορφανών φαρμάκων και των παραγώγων αίματος στην Ελλάδα, τονίζοντας ότι βρίσκεται ήδη στα χαμηλότερα επίπεδα στην Ευρώπη, ενώ τα στοιχεία του ΕΟΠΥΥ για το 2015 καταδεικνύουν πολύ περιορισμένες δαπάνες. Η διατήρηση του clawback στα ορφανά φάρμακα και στα παράγωγα αίματος, παρά τη δέσμευση του υπουργού για εξαίρεση, υπονομεύει τη διατήρηση πολλών ορφανών φαρμάκων και παραγώγων αίματος στην αγορά και είναι απαγορευτική για την είσοδο νέων.

Επιπρόσθετα, υπάρχει μια άκρως προβλέψιμη δαπάνη, καθώς η πρόσβαση σε ορφανά φάρμακα και παράγωγα αίματος είναι αυστηρά ρυθμισμένη (η έναρξη της θεραπείας ή η ανανέωση των αναγκών θεραπείας απαιτεί έγκριση από τις εξεταστικές επιτροπές του ΕΟΠΥΥ). Ως εκ τούτου, ο αριθμός των ασθενών και το κόστος θεραπείας είναι εξ’ ολοκλήρου ανελαστικά και εύκολα προβλέψιμα.

To Workshop άνοιξε με χαιρετισμό του ο Αντιπρόεδρος του ΣΦΕΕ Κωνσταντίνος Παναγούλιας, ο οποίος εστίασε στην πληθώρα αλλαγών και επιβαρύνσεων που έχουν προκύψει για τη βιομηχανία από την αρχή του έτους, ειδικότερα στον νοσοκομειακό τομέα.

Οι μύθοι με τα παράγωγα αίματος

«Από τον περασμένο Μάιο έχουμε συνεχείς αλλαγές στη φαρμακευτική αγορά, οι οποίες επηρεάζουν όλα τα φάρμακα και τα ορφανά και τα παράγωγα αίματος. Οι επιβαρύνσεις στην φαρμακοβιομηχανία, όπως clawback και rebates, θα ξεπεράσουν συνολικά το €1 δις το 2017. Επιπλέον, είχαμε ένα πρόσφατο νοσοκομειακό rebate που με τον νέο υπολογισμό του και την αναδρομικότητά του, επιβαρύνει κατά 4-5 φορές περισσότερο την φαρμακοβιομηχανία, σε σχέση με τα αρχικώς υπολογισθέντα. Το 2016 επεβλήθη νοσοκομειακό clawback, δημιουργώντας ένα αρνητικό μήνυμα στις διοικήσεις των νοσοκομείων με αποτέλεσμα να εκτιναχθεί η δαπάνη από τα 730 εκατ. στα 790 εκατ. ευρώ», σημείωσε ο κ. Παναγούλιας.

Παράλληλα αναφέρθηκε σε κάποιους μύθους που πρέπει να καταρριφθούν:

«1. Η Ελλάδα έχει ακριβά φάρμακα. Η μέση τιμή δεν είναι απλά η χαμηλότερη του μέσου όρου των 3 χαμηλότερων τιμών στις χώρες Ε.Ε. αλλά κατά 40% χαμηλότερη της χαμηλότερης τιμής των χωρών της Ε.Ε καθώς οι υποχρεωτικές επιστροφές φτάνουν συνολικά το 39,7% της τιμής ενός φαρμάκου στην Ελλάδα.

2. Υπερκατανάλωση παραγώγων αίματος. Με βάση στοιχεία 2014 η κατανάλωση σε ανοσοσφαιρίνες είναι η χαμηλότερη στην Ευρώπη και υπάρχουν φόβοι ότι τα προβλήματα θα κλιμακωθούν στο άμεσο μέλλον. Είναι σημαντικό να συνειδητοποιήσει η Πολιτεία ότι για τα ευαίσθητα αυτά προϊόντα θα πρέπει να υπάρξει μέριμνα προς όφελος των ασθενών».

Αντίστοιχα ο Αντιπρόεδρος Pharma Innovation Forum και Δ/νων Σύμβουλος Shire Hellas, Χρήστος Δάκας τόνισε ότι πλέον των υποχρεωτικών επιστροφών από τις εταιρίες, οι ασθενείς πληρώνουν από την τσέπη τους επιπλέον 1 δισ. ευρώ ως συμμετοχή στο σύστημα, γεγονός που καταδεικνύει ότι ο φαρμακευτικός προϋπολογισμός δεν επαρκεί για τις ανάγκες που έχει η χώρα, όπως τον έχει ορίσει το κράτος. Όσον αφορά για τις δαπάνες των φαρμάκων που αφορούν σε σπάνιες, απειλητικές για τη ζωή ασθένειες τόνισε ότι αυτές είναι ανελαστικές, γιατί οι ασθενείς είναι συγκεκριμένοι και η δαπάνη δεδομένη. «Σε όλη την Ε.Ε. τα φάρμακα για τις σπάνιες παθήσεις έχουν εξαιρεθεί από το clawback. Ενώ το υπουργείο μας υποσχέθηκε ότι θα επανεξετάσει το νοσοκομειακό clawback για τις σπάνιες παθήσεις και τα προϊόντα αίματος, εδώ και ένα χρόνο δεν έχει γίνει τίποτα», τόνισε χαρακτηριστικά ο κ. Δάκας.

Ανθρωπιστικό το θέμα της θεραπείας

«Το ζήτημα της θεραπευτικής αντιμετώπισης των ασθενών με σπάνιες παθήσεις είναι πρωτίστως ένα ανθρωπιστικό θέμα. Το 80% των παθήσεων είναι γενετικής προέλευσης και ένα μεγάλο ποσοστό εμφανίζεται στα παιδιά. Η Πολιτεία ολιγωρεί και οι ασθενείς και οι οικογένειές τους εξαθλιώνονται οικονομικά. Τα ορφανά φάρμακα και τα παράγωγα αίματος πρέπει να εντάσσονται άμεσα στη θετική λίστα των αποζημιούμενων φαρμάκων, με δίκαιη τιμολόγηση και μηδενική συμμετοχή», δήλωσε ο Αντώνιος Αυγερινός, Πρόεδρος ΕΕΣΠΟΦ, Πρόεδρος Ελληνικού Ερυθρού Σταυρού. Ειδική αναφορά έκανε στην ανάγκη ευαισθητοποίησης της ιατρικής κοινότητας για τις σπάνιες παθήσεις καθώς, όπως ανέφερε, «οι ασθενείς στην Ελλάδα ταλαιπωρούνται πολύ προκειμένου να έχουν τη διάγνωσή τους. Εξετάζονται από 4-8 γιατρούς στην ΠΦΥ και τουλάχιστον οι μισές διαγνώσεις θα είναι λάθος». Επιπλέον, μίλησε για σοβαρή έλλειψη μητρώων ασθενών (registries) και εθνικών κέντρων αναφοράς για τις σπάνιες παθήσεις (υπάρχουν αλλά δεν λειτουργούν με το πιστοποιημένο σύστημα που έχουν σε άλλες χώρες ή δεν υπάρχουν για κάποιες παθήσεις όπως π.χ. για την κυστική ίνωση). «Πρέπει να βοηθήσουμε όλοι να γίνονται οι απαραίτητοι έλεγχοι για σπάνιες παθήσεις από την παιδική ηλικία. Αλλιώς δεν θα εντοπιστούν εγκαίρως και οι ασθενείς θα φτάσουν σε μεγαλύτερη ηλικία με ακόμα σοβαρότερα προβλήματα υγείας» τόνισε ο Πρόεδρος της ΕΕΣΠΟΦ.

Για μεγάλη δυσκολία και ανισότητα στην πρόσβαση έκανε λόγο και η Αικατερίνη Θεοχάρη, Πρόεδρος του Συλλόγου Ασθενών με σπάνια κληρονομικά και λυσοσωμικά νοσήματα “Η Αλληλεγγύη”. Αναφέρθηκε στην έλλειψη Εθνικού Σχεδίου Σπανίων Παθήσεων, το οποίο συζητιέται από το 2008, χωρίς ακόμα να έχει γίνει πράξη, όπως άλλωστε και η σύσταση Επιτροπής Σπανίων Παθήσεων, η οποία ακόμη δεν έχει οριστεί. «Υπάρχει μεγάλη απουσία σε δομές του δημόσιου τομέα όπως π.χ. τα σχολεία. Δεν υπάρχουν Κέντρα Εμπειρογνωμοσύνης, όπως στην Ιταλία για παράδειγμα, όπου ψηφίστηκε να μην εφαρμόζεται το clawback σε σπάνιες παθήσεις όπως τα λυσοσωμικά νοσήματα. Οι σύλλογοι ασθενών κάνουν συνεχείς προσπάθειες και διαβήματα για να διεκδικήσουν καλύτερη πρόσβαση στις θεραπείες τους», δήλωσε η κυρία Θεοχάρη.

Βασικά συμπεράσματα του πρώτου πάνελ συζήτησης με θέμα τις Σπάνιες Παθήσεις και την τρέχουσα κατάσταση στη Ελλάδα και την Ευρώπη ήταν η έλλειψη στοιχείων για τις ασθένειες αυτές στην Ελλάδα, η οποία αποτελεί και μια από τις βασικές αδυναμίες δημιουργίας βάσεων δεδομένων στη χώρα μας.

Εθνική βάση για σπάνια νοσήματα

Ο Ηλίας Γκούντας, Επιστημονικός Συνεργάτης Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ παρουσιάζοντας αναλυτικά την Πρώτη Εθνική Βάση για σπάνια νοσήματα κάλεσε τις επιμέρους ενώσεις και τους ασθενείς να στηρίξουν την προσπάθεια, ενώ υπογράμμισε και την ανάγκη παρεμβάσεων ενημέρωσης των ασθενών για τα δικαιώματά τους.

Σύμφωνα με τα πρώτα αποτελέσματα της βάσης, η οποία μέχρι σήμερα αριθμεί 199 εγγεγραμμένους ασθενείς, προέκυψε ότι το 57% των ασθενών δεν γνωρίζει τα δικαιώματά του και το 27% των ασθενών δεν τα διεκδικεί καν» όπως δήλωσε χαρακτηριστικά ο κ. Γκούντας. Μάλιστα όπως δήλωσε και η Μαριάννα Λάμπρου, Πρόεδρος Εταιρείας Οζώδους Σκληρύνσεως τ. Πρόεδρος ΠΕΣΠΑ: «Σε εμάς τους ασθενείς δημιουργείται μεγάλη ανασφάλεια για την επάρκεια των φαρμάκων, αλλά και για την αποζημίωση των θεραπειών από τον ΕΟΠΥΥ. Παράλληλα οι φαρμακευτικές εταιρείες δέχονται πιέσεις με νέα μέτρα που δυσκολεύουν την αποζημίωση και την κυκλοφορία νέων φαρμάκων. Όπως συζητάμε στη EURORDIS, την Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Ασθενών με Σπάνιες Παθήσεις, σε άλλες χώρες υπάρχει η συνεργασία των γιατρών όλων των ειδικοτήτων και η μέριμνα της Πολιτείας για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Αντιθέτως εδώ στη χώρα μας, οι ασθενείς είναι πλέον απελπισμένοι».

Ο Γενικός Διευθυντής της Sanofi-Genzyme, Ελλάδας & Κύπρου, Didier Cochet, αναλύοντας το μηχανισμό του νοσοκομειακού clawback και την άμεση επίδρασή του στην πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες τους, έδειξε ότι ο προϋπολογισμός που καθορίστηκε για τα νοσοκομεία δεν ανταποκρίθηκε στις πραγματικές ανάγκες των ασθενών, δημιουργώντας ένα τεράστιο clawback για τις φαρμακευτικές εταιρείες από 30 έως 40%. Τόνισε ιδιαίτερα ότι η ανακάλυψη, η ανάπτυξη, η παραγωγή και η επιτυχής παροχή θεραπειών για τις σπάνιες παθήσεις είναι απαιτητική, δύσκολη και δαπανηρή διαδικασία και το νοσοκομειακό clawback θέτει σε κίνδυνο το εύθραυστο οικοσύστημα των σπανίων παθήσεων στην Ελλάδα, απειλώντας τη διαθεσιμότητα των θεραπειών και τη μελλοντική κυκλοφορία νέων ορφανών φαρμάκων. Υπογραμμίζοντας το γεγονός ότι υπάρχουν ασθενείς πίσω από τους αριθμούς, ζήτησε την εξαίρεση των σπανίων παθήσεων από το clawback και μία ουσιαστική συζήτηση με τις Αρχές του χώρου της Υγείας, ώστε να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα μπορούν να έχουν πρόσβαση σε αυτές τις σωτήριες για τη ζωή τους θεραπείες.

Δύσκολη η πρόσβαση σε πλάσμα

Εκτενή αναφορά στις θεραπείες με πρωτεΐνες πλάσματος έκανε και ο Bruno Santoni, Εκτελεστικός Δ/ντης του PPTA. Για να παράξουν οι εταιρείες παράγωγα αίματος χρειάζονται 7-12 μήνες. Η επένδυση στο πλάσμα και στα παράγωγα αίματος είναι τεράστια με πολύ μεγάλο κόστος παραγωγής. «Αυτή τη στιγμή γίνεται διάλογος σε Ιταλία για εξαίρεση αυτών των προϊόντων από το clawback και στο Ηνωμένο Βασίλειο επίσης η διαβούλευση αναμένεται να καταλήξει σε ευνοϊκότερα μέτρα για τις εταιρείες που παράγουν παράγωγα αίματος. Η πρόσβαση σε πλάσμα αίματος είναι πολύ δύσκολη για όλη την Ευρώπη και στην Ελλάδα ανά 1.000 ασθενείς συλλέγονται ελάχιστα λίτρα πλάσματος. Υπάρχει μεγάλη έλλειψη λευκωματίνης αίματος παγκοσμίως. Μεγάλα εμπόδια στην πρόσβαση έχουν και οι ασθενείς με αιμορροφιλία. Πρέπει να δημιουργηθούν και άλλα κέντρα συλλογής πλάσματος στην Ευρώπη και σε όλο τον κόσμο» ανέφερε ο κ. Santoni.

Ο Ισίδωρος Κουγιουμτζόγλου, Market Access Manager Vianex και Μέλος EUCOPE αναφέρθηκε συνολικά στην κατάσταση που επικρατεί στη χώρα μας και ειδικά στο καθεστώς τιμολόγησης, υπογραμμίζοντας ότι: «Όταν γίνονται ανατιμολογήσεις φαρμάκων αναστατώνεται η αγορά. Μόνο 3 χώρες σε όλη την Ευρώπη κάνουν ανατιμολόγηση 2 φορές το χρόνο. Η Ελλάδα δεν έχει χρησιμοποιήσει ακόμα εργαλεία για την ορθότερη τιμολόγηση όπως το ΗΤΑ και οι συμφωνίες επιμερισμού ρίσκου. Το νέο μέτρο 9-6-3 για την αποζημίωση έχει ως εξαιρέσεις τις θεραπείες της θαλασσαιμίας και τα ορφανά φάρμακα. Όχι όμως τα παράγωγα αίματος, τα οποία είναι κι αυτά άκρως απαραίτητα και οι ασθενείς που τα χρειάζονται αντιμετωπίζουν τεράστια προβλήματα πρόσβασης».

Εθνική Στρατηγική για τις χρόνιες

Η Διοικήτρια του Ιπποκράτειου Νοσοκομείου, Αναστασία Μπαλασοπούλου τάχθηκε υπέρ μιας Εθνικής Στρατηγικής και της δημιουργίας Κέντρων Αναφοράς και Κέντρων Αριστείας για την αντιμετώπιση και διαχείριση των σπανίων και χρόνιων παθήσεων. Επιπλέον, υπογράμμισε την ανάγκη συντονισμού Δημοσίου και Ιδιωτικού Τομέα και μεγαλύτερης συνεργασίας με τις Ενώσεις Ασθενών. Ανέφερε ότι στο Ιπποκράτειο υπάρχουν ειδικά κέντρα για HIV, θαλασσαιμία, αιμορροφιλία και ρευματολογικά προβλήματα με εξειδικευμένο προσωπικό που φιλοδοξούν να γίνουν κέντρα αναφοράς και αριστείας. «Η ‘πλοήγηση’ των ασθενών εντός του συστήματος υγείας για τη διάγνωση και τη θεραπεία του πρέπει να γίνεται χωρίς ταλαιπωρία και να τους βοηθά να λάβουν την πλέον κατάλληλη υποστήριξη», δήλωσε χαρακτηριστικά.

«Στην Ελλάδα έχουμε από τις χαμηλότερες κατά κεφαλήν καταναλώσεις παραγώγων αίματος στην Ευρώπη. Στις ανοσοσφαιρίνες γίνονται συχνά έκτακτες εισαγωγές προϊόντων στη χώρα μας, γιατί οι ποσότητες δεν επαρκούν», δήλωσε η Μαριάννα Κωνσταντινίδη, Γενική Διευθύντρια CSL Behring. Μεταξύ άλλων τόνισε τη σημαντική συμβολή των νοσοκομειακών γιατρών στη μείωση της κατανάλωσης φαρμάκων στα νοσοκομεία, ενώ δεν παρέλειψε να τονίσει ότι μειώνοντας συνέχεια τη φαρμακευτική δαπάνη είναι βέβαιο ότι κάποια στιγμή οι ασθενείς θα μείνουν ακάλυπτοι.

Η πρόταση του ΕΟΠΥΥ

Ο Αντιπρόεδρος του ΕΟΠΥΥ, Παναγιώτης Γεωργακόπουλος, αναφερόμενος στο ζήτημα της εξαίρεσης των φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις από το clawback, δήλωσε ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες θα πρέπει να εξετάσουν το ζήτημα της τιμολόγησης των φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις, αντί να θέτουν μόνον το θέμα της απαλλαγής των θεραπειών αυτών από το νοσοκομειακό clawback. Όπως ανέφερε, θα πρέπει να βρεθεί και μια ισορροπία, η οποία ως εκκίνηση θα πρέπει να έχει την εισαγωγή των φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις στη θετική λίστα και την τιμολόγησή τους. Επίσης, πρότεινε και για αυτά τα φάρμακα τη λειτουργία της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης ως μια αμοιβαία και κοινά αποδεκτή λύση, ώστε να έχουν απρόσκοπτη πρόσβαση όλοι οι ασθενείς.

H Δέσποινα Μακριδάκη, Α’ Αντιπρόεδρος ΕΟΦ, Πρόεδρος ΠΕΦΝΙ, ανέφερε ότι από το 2000 μέχρι σήμερα έχουν εγκριθεί 124 δραστικές ουσίες για τις σπάνιες παθήσεις. Τόνισε ότι «οδηγός» στην πορεία για την πρόσβαση στις θεραπείες είναι οι Σύλλογοι Ασθενών, οι οποίοι έχουν τα καλύτερα στοιχεία για τις παθήσεις τους. Επίσης, ανέφερε ότι ο προϋπολογισμός των προϊόντων για σπάνιες παθήσεις ίσως θα πρέπει να αυτονομηθεί και να βασιστεί σε κάποια άλλη αξιολόγηση. Παράλληλα, ανέφερε ότι η περίοδος της πρώιμης πρόσβασης των ασθενών στο φάρμακο θα πρέπει να επιμηκυνθεί μέχρι την αποζημίωσή τους.

Υπάρχουν

«Το ζήτημα των ορφανών φαρμάκων και παραγώγων αίματος είναι πολύπλοκο θέμα, από τη στιγμή που μιλάμε για πολλές σπάνιες παθήσεις» ανέφερε ο Δημήτρης Πανταζής, Δ/νων Σύμβουλος ΙΦΕΤ. Το ΙΦΕΤ ασχολείται με τις «υπερσπάνιες» παθήσεις (ultra rare diseases), με εξαίρεση την κυστική ίνωση, που δεν θεωρείται υπερσπάνια νόσος. Ο κ. Πανταζής ανέφερε ότι το ζήτημα του clawback θα πρέπει να ξανασυζητηθεί σε άλλη βάση και λαμβάνοντας υπόψη μας νέα στοιχεία, τα οποία όμως ακόμα δεν έχουμε στη διάθεσή μας.

Κριτήρια κόστους cost-effectiveness

Λόγω των μικρών πληθυσμών ασθενών η τεκμηρίωση στον τομέα των σπανίων παθήσεων συναντά εμπόδια, ενώ οι κλινικές μελέτες αντιμετωπίζουν δυσκολίες, λόγω μικρού αριθμού συμμετεχόντων, όμως οι επιλέξιμοι για θεραπεία ασθενείς αυξάνονται από χρόνο σε χρόνο, τόνισε ο Αθανάσιος Βοζίκης, Επ. Καθηγητής Οικονομικής Επιστήμης, Δ/ντής Εργαστηρίου «Οικονομικών και Διοίκησης Υγείας» στο Παν. Πειραιώς. «Οι περισσότερες Ευρωπαϊκές χώρες έχουν ειδικά συστήματα για τα ορφανά φάρμακα και τα παράγωγα αίματος. Η επίπτωση στον φαρμακευτικό προϋπολογισμό είναι στο 5% της φαρμακευτικής δαπάνης στην Ευρώπη, όταν στην Ελλάδα φτάνει μόλις το 1,5%» ανέφερε ο κ. Βοζίκης, προσθέτοντας ότι η λύση της διαπραγμάτευσης είναι πολύ δύσκολη, γι’ αυτό πρέπει να ακολουθηθούν μοντέλα αξιολόγησης με κριτήρια cost-effectiveness. Επίσης, ο κ. Βοζίκης ανέφερε ότι εάν οι κλειστοί προϋπολογισμοί επεκταθούν ολοένα και σε περισσότερες παθήσεις, θα οδηγηθούμε σε μια «ζούγκλα», όπου η μία πλευρά θα ικανοποιείται, σε βλάβη της άλλης.

Μια εθνική στρατηγική για τις σπάνιες παθήσεις και την αντιμετώπιση των διαταραχών αιμόστασης πρόβαλλε σαν επιτακτική ανάγκη ο Ολύμπιος Παπαδημητρίου, Γενικός Δ/ντής Novo Nordisk Hellas. Έτσι θα εξασφαλιστεί ένα προβλέψιμο περιβάλλον για τα ορφανά φάρμακα, τα πλασματικά παράγωγα και τα παράγωγα αίματος το οποίο θα συμβάλλει στην καλύτερη πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία τους. Η κατανάλωση των προϊόντων αυτών είναι ανελαστική, αφορά μικρούς αριθμούς ασθενών και δεν πρέπει να «τιμωρούνται» επειδή σε αρκετές περιπτώσεις έχουν υψηλές τιμές. Αυτό οφείλεται στα υψηλά κόστη έρευνας και ανάπτυξης, στα υψηλά κόστη παραγωγής βιο-τεχνολογικών προϊόντων καθώς και στο υψηλό κόστος μελετών φαρμακοεπαγρύπνησης για την τεκμηρίωση της ασφάλειάς τους, ενώ απευθύνονται σε μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Ανέφερε επίσης ότι μέσω των κλινικών μελετών για τα φάρμακα σπανίων παθήσεων δεν έχουμε μόνο τα κλασικά οφέλη των κλινικών μελετών για την έρευνα, αλλά ειδικά στη φάση ΙΙΙ με τη χορήγηση δωρεάν φαρμάκων, έχουμε σημαντική εξοικονόμηση για το σύστημα υγείας.

Τόνισε ότι η βιομηχανία ζητά προβλεψιμότητα που θα της επιτρέψει να διαθέτει τα φάρμακά της με όρους που να της είναι γνωστοί. Τέλος, ανέφερε ότι εάν δεν υπάρξει εξαίρεση από το clawback για τα ορφανά φάρμακα και τα παράγωγα αίματος, τότε θα πρέπει η Πολιτεία να καταστεί συνυπεύθυνη στον έλεγχο της δαπάνης του φαρμάκου και όχι να αφήνει όλο τα βάρος στις πλάτες των φαρμακευτικών εταιρειών.

To Workshop διοργανώθηκε με πρωτοβουλία και υπό την αιγίδα των: EUCOPE, Plasma Protein Therapeutics Association, Scientific Society of Rare Diseases & Orphan Drugs, της Πανελλήνιας Ένωσης Σπανίων Παθήσεων και της Ελληνικής Εταιρείας Οζώδους Σκληρύνσεως και με τη υποστήριξη των εταιρειών: Shire, Sanofi Genzyme, Vianex, Genesis Pharma, Pharmathen, CSL Behring και Novo Nordisc