Θεραπεύουν ασθένειες διορθώνοντας το DNA

Επιστήμονες από το ΜΙΤ ανέπτυξαν μια τεχνολογία που τους επιτρέπει να κάνουν πολύ συγκεκριμένες μεταβολές στα χρωμοσώματα των ζώων και των φυτών, ώστε να θεραπεύονται γενετικές ασθένειες, όπως η κληρονομική ηπατική νόσος.

Η μέθοδος «Crispr», όπως ονομάζεται, εφαρμόστηκε ήδη με επιτυχία προκειμένου να θεραπευτεί μια γενετική πάθηση σε ποντίκια, διορθώνοντας μόνο ένα «γράμμα» στο DNA τους.

Σύμφωνα με όσα δημοσιεύονται στη σχετική έκθεση, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν τη μέθοδο για να εντοπίσουν και να διορθώσουν μια μετάλλαξη που υπήρχε στο γονίδιο του ήπατος που λέγεται LAH.

Η συγκεκριμένη μετάλλαξη μπορεί να προκαλέσει τον σχηματισμό του αμινοξέος τυροσίνη, που μπορεί να αποβεί μοιραία, ενώ η αντιμετώπιση τέτοιων περιστατικών απαιτεί φαρμακευτική αγωγή και ειδική διατροφή.

Αναλυτικά, η μέθοδος στοχεύει σε πολύ συγκεκριμένα σημεία στα 23 ζεύγη των ανθρώπινων χρωμοσωμάτων, χρησιμοποιώντας κάποια ένζυμα που ανακαλύφθηκαν το 1987 και αρχικά είχαν θεωρηθεί «junk DNA».

Τα ένζυμα αυτά αποτελούν την άμυνα των βακτηρίων ενάντια στους ιούς που προσπαθούν να εισβάλουν στον οργανισμό και με τη βοήθειά τους οι ερευνητές κατάφεραν να θεραπεύσουν την ασθένεια στα ποντίκια, διορθώνοντας μόνο ένα «γράμμα» από το γονιδίωμά τους.

Πλέον οι επιστήμονες θεωρούν ότι η νέα μέθοδος θα τους βοηθήσει να θεραπεύσουν σοβαρές γενετικές ασθένειες και διαταραχές, όπως η νόσος του Χάντινγκτον, το σύνδρομο Ντάουν ή ακόμη και το AIDS και ο καρκίνος, ενώ θα μπορεί να διορθώσει γονιδιακά προβλήματα σε ανθρώπινα έμβρυα που χρησιμοποιούνται στην εξωσωματική γονιμοποίηση, προκειμένου να αποφεύγονται οι γενετικές διαταραχές προτού το παιδί γεννηθεί.

Οι πρώτες κλινικές δοκιμές της μεθόδου αναμένονται σε μερικά χρόνια.