Αιμορροφιλία Β: Ερευνητικό «ορφανό» φάρμακο εντάχθηκε στο πρόγραμμα προτεραιότητας PRIME του ΕΜΑ

To SPK-9001, το βασικό υποψήφιο ερευνητικό φάρμακο του προγράμματος SPK-FIX των φαρμακευτικών εταιρειών Pfizer και Spark Therapeutics, θα υποστηρίζεται από το πρόγραμμα φαρμάκων προτεραιότητας PRIME (PRIority MEdicines) του (EMA).

Σύμφωνα με τον ΕΜΑ, σκοπός του PRIME είναι να προσφέρει περαιτέρω στήριξη σε νέες θεραπείες που βρίσκονται στο στάδιο της ανάπτυξης, «οι οποίες ενδεχομένως να προσφέρουν σημαντικά θεραπευτικά πλεονεκτήματα σε σχέση με υπάρχουσες θεραπείες ή να ωφελήσουν ασθενείς που δεν έχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές» όπως χαρακτηριστικά αναφέρει.

«Είμαστε ιδιαίτερα ικανοποιημένοι που το ερευνητικό φάρμακο SPK-9001 εντάχθηκε στο πρόγραμμα PRIME, γεγονός που αναμένεται να επισπεύσει τη διάθεση αυτής της δυνητικής γονιδιακής θεραπείας σε Ευρωπαίους ασθενείς με Αιμορροφιλία Β» ανέφερε ο Jeffrey D. Marrazzo, Διευθύνων Σύμβουλος της Spark Therapeutics. «Η δέσμευση του ΕΜΑ για την επίσπευση των θεραπειών σε ασθενείς που δεν καλύπτονται από τις υπάρχουσες επιλογές χαίρει της εκτίμησής μας και ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη συνεργασία μας αναφορικά με το SPK-9001».

Το SPK-9001 είναι ένα ερευνητικό φάρμακο για την αιμορροφιλία Β, το οποίο αξιολογείται επί του παρόντος ως πιθανή εφάπαξ θεραπεία στο πλαίσιο μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ που βρίσκεται υπό εξέλιξη. Το πρόγραμμα PRIME ενισχύει την αλληλεπίδραση και παρέχει κανάλια πρώιμης επικοινωνίας με εταιρείες που αναπτύσσουν ελπιδοφόρα φάρμακα, με στόχο τη βελτιστοποίηση των αναπτυξιακών σχεδίων και την επιτάχυνση της αξιολόγησης, ώστε τα φάρμακα αυτά να φτάνουν στους ασθενείς νωρίτερα.

Το SPK-9001 τον Σεπτέμβριο του 2015 έλαβε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο» και τον Ιούλιο του 2016 έλαβε τον χαρακτηρισμό «πρωτοποριακή θεραπεία».

Σχετικά με την αιμορροφιλία Β

Η αιμορροφιλία, μια σπάνια γενετική αιμορραγική διαταραχή που εμποδίζει το αίμα να πήξει για κάποιο χρονικό διάστημα λόγω ανεπάρκειας ενός εκ των παραγόντων πήξης του αίματος, προσβάλλει σχεδόν αποκλειστικά τους άντρες. Τα άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία συχνά αιμορραγούν ξαφνικά στους μυς και στις αρθρώσεις τους.

Η συχνότητα εμφάνισης της αιμορροφιλίας Β είναι 1 στις 25.000 γεννήσεις αγοριών. Τα άτομα με αιμορροφιλία Β παρουσιάζουν έλλειψη του παράγοντα πήξης ΙΧ, μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης του αίματος. Η αιμορροφιλία Β είναι γνωστή και ως συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα ΙΧ ή νόσος Christmas. Η τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία προβλέπει επαναλαμβανόμενες ενδοφλέβιες εγχύσεις παράγοντα ΙΧ που έχει προέλθει από πλάσμα ή ανασυνδυασμένου παράγοντα ΙΧ, για τον έλεγχο και την πρόληψη των αιμορραγικών επεισοδίων. Υπάρχει σημαντική ανάγκη για καινοτόμες θεραπευτικές προσεγγίσεις για τη θεραπεία ατόμων με αιμορροφιλία.

Σχετικά με το πρόγραμμα SPK-FIX και το SPK-9001

Η ιδιόκτητη τεχνολογική πλατφόρμα της Spark Therapeutics για την επιλογή, τον σχεδιασμό, την παρασκευή και την ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών χρησιμοποιήθηκε για την ανάπτυξη μορίων στο πλαίσιο του προγράμματος SPK-FIX. Το πρόγραμμα SPK-FIX αξιοποιεί τη μακρά παράδοση που έχει δημιουργήσει τις τελευταίες τρεις δεκαετίες η Spark Therapeutics και η ιδρυτική επιστημονική ομάδα της στην έρευνα και στην κλινική ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών για την αιμορροφιλία. Το SPK-9001 είναι ένα καινοτόμο, ερευνητικό βιο-κατασκευασμένο καψίδιο σχετιζόμενο με αδενο-ιό (AAV), το οποίο εκφράζει μια παραλλαγή του ανθρώπινου παράγοντα ΙΧ υψηλής δραστικότητας με την τεχνική της επιλογής των κωδικονίων επιτρέποντας την ενδογενή παραγωγή του παράγοντα ΙΧ. Το SPK-9001 αναπτύσσεται σε συνεργασία με τη Pfizer.

Η Spark Therapeutics και η Pfizer ξεκίνησαν να συνεργάζονται τον Δεκέμβριο του 2014 στο πλαίσιο του προγράμματος SPK-FIX, που περιλαμβάνει το SPK-9001. Σύμφωνα με το πρόγραμμα, η Spark Therapeutics είναι υπεύθυνη για τη διεξαγωγή όλων των μελετών Φάσης Ι/ΙΙ για τα υποψήφια φαρμακευτικά προϊόντα, ενώ η Pfizer αναλαμβάνει την ευθύνη για τις κύριες μελέτες, τις κανονιστικές απαιτήσεις, καθώς και την παγκόσμια εμπορική διάθεση των προϊόντων που θα προκύψουν από τη συνεργασία.