Αιμορροφιλία Α: Συνεργασία αιχμής Bayer & Dimension Therapeutic για νέα γονιδιακή θεραπεία

Η εταιρεία Dimension Therapeutics είναι μία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών μέσω αδενο-ιών για την αντιμετώπιση σπανίων νοσημάτων.

«Η Bayer είναι ένας παγκόσμιος ηγέτης στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α και παραμένει πιστή στη δέσμευση της για ανάπτυξη καινοτόμων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Α», δήλωσε ο καθηγητής Δρ Andreas Busch, Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου του Τομέα Υγείας της Bayer και επικεφαλής του τμήματος ανακάλυψης νέων φαρμάκων. «Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη συνεργασία μας με τη Dimension Therapeutics, ώστε να μπορέσουμε να αξιοποιήσουμε από κοινού τη δύναμη της γονιδιακής θεραπείας στην ανάπτυξη νέων μακροχρόνιων θεραπειών για την αντιμετώπιση αυτής της ασθένειας».

«Επί του παρόντος, οι διαθέσιμες θεραπείες υποκατάστασης για την αιμορροφιλία Α χορηγούνται τις περισσότερες φορές ενδοφλεβίως, απαιτούν πολλαπλές χορηγήσεις εβδομαδιαίως και μπορεί να χρειάζεται να λαμβάνονται εφ' όρου ζωής, ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου», δήλωσε ο Thomas R. Beck, MD, διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας Dimension Therapeutics. «Η γονιδιακή θεραπεία προσφέρει την δυνατότητα μίας νέας θεραπευτικής προσέγγισης της αιμορροφιλίας με την εισαγωγή ενός διορθωμένου αντιγράφου του ελαττωματικού γονιδίου που ευθύνεται για την ασθένεια. Είμαστε περήφανοι που συνεργαζόμαστε με την Bayer, ηγέτη στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, στην ανάπτυξη μίας θεραπευτικής επιλογής που μπορεί να αλλάξει σημαντικά το τοπίο της θεραπείας για τη συγκεκριμένη νόσο».

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η εταιρεία Dimension Therapeutics θα λάβει προκαταβολή ύψους 20 εκατ. δολαρίων και θα δικαιούται να λάβει ενδεχόμενα μέχρι και 232 εκατομμύρια δολάρια για ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση της νέας θεραπείας. Η Dimension Therapeutics θα είναι υπεύθυνη για όλες τις δραστηριότητες κατά την προ-κλινική ανάπτυξη και για τις κλινικές δοκιμές Φάσης I / IIa, με χρηματοδότηση από την Bayer. Ανάλογα με τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών Φάσης I / IIa, η Bayer θα πραγματοποιήσει την επιβεβαιωτική μελέτη φάσης ΙΙΙ, θα είναι υπεύθυνη για όλες τις καταθέσεις στις Ρυθμιστικές Αρχές και θα έχει παγκόσμια δικαιώματα για την εμπορική εκμετάλλευση των πιθανών μελλοντικών προϊόντων για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Επίσης, η Dimension Therapeutics θα δικαιούται να λάβει μεταβλητά ποσοστά στα κέρδη με βάση τις πωλήσεις του προϊόντος.

Η τεχνολογία φορέα ΑAV της DimensionTherapeutics επιτρέπει την συστημική ενδοφλέβια χορήγηση του γονιδίου του παράγοντα πήξης in vivo, που όπως έχει αποδειχθεί σε προκλινικές μελέτες, στοχεύει το ήπαρ με αποτέλεσμα τη μακροχρόνια έκφραση του παράγοντα πήξης VIII σε θεραπευτικά επίπεδα.

Σχετικά με την Αιμορροφιλία Α

Η Αιμορροφιλία Α, επίσης γνωστή ως ανεπάρκεια παράγοντα VIII ή κλασσική αιμορροφιλία, είναι κληρονομική αιμορραγική διαταραχή στην οποία μία από τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για τον σχηματισμό θρόμβων στο αίμα λείπει ή είναι σε χαμηλά επίπεδα. Η αιμορροφιλία Α, ο πιο κοινός τύπος της αιμορροφιλίας, προκαλείται από μία ανεπάρκεια μιας πρωτεΐνης υπεύθυνης για την πήξη του αίματος, γνωστή ως παράγοντας VIII. Η Αιμορροφιλία Α χαρακτηρίζεται από παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις, ή τα εσωτερικά όργανα.

Σχετικά με την θεραπευτική κατηγορία «Αιματολογία» στην Bayer

Η Bayer πιστή στην αποστολή της «Επιστήμη Για Μία Καλύτερη Ζωή» παρέχει ένα πλούσιο σύνολο καινοτόμων θεραπειών. Συγκεκριμένα στη θεραπευτική κατηγορία της Αιματολογίας, η Bayer διαθέτει ήδη μία εγκεκριμένη θεραπεία για την αιμορροφιλία Α, καθώς και άλλους παράγοντες που βρίσκονται σε εξέλιξη για την αιμορροφιλία Α, τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, και άλλες αιματολογικές και αιμορραγικές διαταραχές. Όλοι αυτοί οι παράγοντες αντικατοπτρίζουν τη δέσμευση της εταιρείας για την έρευνα και την ανάπτυξη στις συγκεκριμένες νόσους.

Σχετικά με την εταιρεία Dimension Therapeutics

Η εταιρεία Dimension Therapeutics είναι μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας και επικεντρώνεται στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Η εταιρεία συστάθηκε το 2013, και η ερευνητική ομάδα περιλαμβάνει έμπειρα και αναγνωρισμένα στελέχη της βιομηχανίας της βιοτεχνολογίας και ειδικούς στην γονιδιακή θεραπεία σπανίων παθήσεων. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών μέσω αδενο-ιών και πολλών προγραμμάτων γονιδιακής θεραπείας σε σπάνιες ασθένειες, όπως επίσης αναπτύσσει ένα πλήρως ελεγχόμενο πρόγραμμα για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β. Η συνεργασία της Dimension με την εταιρεία βιοτεχνολογίας REGENX και το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια παρέχουν στην Dimension πρόσβαση σε αποκλειστική πνευματική ιδιοκτησία γονιδιακής θεραπείας, καθώς και προνομιακή πρόσβαση σε πολλαπλούς κορυφαίας τάξης AAV φορείς, βάσει της πατενταρισμένης τεχνολογίας NAV της REGENX. Η Dimension έχει ιδρυθεί από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Fidelity και τους Συμβούλους OrbiMed. Για περαιτέρω πληροφορίες η σχετική ιστοσελίδα της είναι www.dimensiontx.com.