Νόσος Gaucher: Θετική γνωμοδότηση σε σκεύασμα της Genzyme
Θετική γνωμοδότηση αναφορικά με την έγκριση της ελιγλουστάτης σε μορφή κάψουλας, μιας από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1, έλαβε η Genzyme, εταιρεία του Ομίλου Sanofi, σύμφωνα με ανακοίνωση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να λάβει την τελική απόφαση για την παραχώρηση άδειας κυκλοφορίας για την ελιγλουστάτη στην ΕΕ τους επόμενους μήνες. Η ελιγλουστάτη εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Αύγουστο και βρίσκεται υπό αξιολόγηση από άλλες ρυθμιστικές αρχές σε ολόκληρο τον κόσμο.
"Η σημερινή γνωμοδότηση της CHMP αποτελεί το επόμενο βήμα για να διασφαλιστεί ότι η ελιγλουστάτη θα καταστεί διαθέσιμη σε συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1 στην Ευρωπαϊκή Ένωση," δήλωσε ο David Meeker, MD, Πρόεδρος και CEO της Genzyme. Η θεραπεία αναφοράς για τη νόσο Gaucher είναι η ιμιγλουκεράση θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης. Με τη διαθεσιμότητα μιας αποτελεσματικής από του στόματος θεραπείας, η ελιγλουστάτη θα προσφέρει σε συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών και στους ιατρούς τους ευρύτερη επιλογή σχετικά με τον τρόπο διαχείρισης αυτής της σοβαρής νόσου."
Η γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) βασίστηκε σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης, που αποτελεί το μεγαλύτερο πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας περίπου 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες. Η Genzyme διεξάγει έρευνα για μία από του στόματος θεραπεία για τη νόσο Gaucher εδώ και δεκαπέντε χρόνια.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (συχνότητα εμφάνισης υψηλότερη ή ίση με 10%) είναι κόπωση, κεφαλαλγία, ναυτία, διάρροια, ραχιαίος πόνος, πόνος στα άκρα και άλγος άνω κοιλιακής χώρας.
Σχετικά με τη Νόσο Gaucher
Η νόσος Gaucher είναι μία κληρονομική διαταραχή από την οποία πάσχουν λιγότεροι από 10.000 άνθρωποι παγκοσμίως. Οι άνθρωποι με τη νόσο Gaucher διαθέτουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου, της β-γλυκοσιδάσης (γλυκοκερεβροσιδάση) που διασπά ένα συγκεκριμένο τύπο μορίου λίπους. Ως αποτέλεσμα, τα διογκωμένα με λιπίδια κύτταρα (τα ονομαζόμενα κύτταρα Gaucher) συσσωρεύονται σε διαφορετικά μέρη του σώματος, κυρίως στο σπλήνα, το ήπαρ και το μυελό των οστών. Η συσσώρευση κυττάρων Gaucher μπορεί να προκαλέσει διόγκωση του σπλήνα και του ήπατος (σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία), αναιμία, υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες, νόσο των οστών και έναν αριθμό άλλων σημείων και συμπτωμάτων. Η πιο κοινή μορφή της νόσου Gaucher, ο τύπος 1, γενικά δεν επηρεάζει τον εγκέφαλο.
Σχετικά με το Πρόγραμμα για τη Νόσο Gaucher της Genzyme
Με κινητήριο μοχλό τη μακρόχρονη δέσμευση για την ικανοποίηση των ακάλυπτων αναγκών της κοινότητας της νόσου Gaucher, η Genzyme για περισσότερα από 20 χρόνια διεξάγει έρευνα και αναπτύσσει θεραπείες για τα άτομα που πάσχουν από τη νόσο Gaucher. Η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία της εταιρείας αποτέλεσε την πρώτη στον κόσμο θεραπεία για τη νόσο Gaucher. Λίγα χρόνια αργότερα, η Genzyme ανέπτυξε μία επόμενης γενιάς θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για τη νόσο Gaucher, η οποία σήμερα αποτελεί θεραπεία αναφοράς με ασύγκριτα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας πολλών χρόνων. Το 2014, η Genzyme είναι η πρώτη εταιρεία που διαθέτει στην αγορά μία πρώτης γραμμής, από του στόματος θεραπεία για τη νόσο Gaucher, προσφέροντας μια νέα θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς. Η Genzyme θα συνεχίσει να εργάζεται για αυτή την κοινότητα και παραμένει αφοσιωμένη στην πραγματοποίηση μελλοντικών επιτευγμάτων.
Σχετικά με την ελιγλουστάτη
Η ελιγλουστάτη, ένα νέο ανάλογο του γλυκοσυλοκεραμιδίου που χορηγείται από το στόμα, έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει μερικώς το ένζυμο συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου, οδηγώντας στη μειωμένη παραγωγή γλυκοσυλοκεραμιδίου . Το γλυκοσυλοκεραμίδιο είναι η ουσία που συσσωρεύεται στα κύτταρα και τους ιστούς των ατόμων που πάσχουν από τη νόσο Gaucher. Η αρχική σύλληψη ανήκει στον αείμνηστο Norman Radin, PhD, από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν. Σε προκλινικές μελέτες, το μόριο, που αναπτύχθηκε μαζί με τον James A. Shayman, MD, επίσης από το Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, έδειξε εξειδίκευση για τη συνθετάση του γλυκοσυλοκεραμιδίου. Μετά από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα προκλινικών δοκιμών και κλινικής έρευνας πρώτου σταδίου, η ελιγλουστάτη περιλήφθηκε σε μελέτες στο πλαίσιο του μεγαλύτερου Φάσης 3 κλινικού προγράμματος που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher.
Διαβάστε ακόμη:
Σπάνιες Παθήσεις: Η Ελλάδα μεταξύ των 17 χωρών που διεκδικούν κονδύλια από το ΕΣΠΑ
