Νόσος Κρόιτσφελντ-Γιάκομπ: Ενθαρρυντικά αποτελέσματα από την πρώτη στον κόσμο πειραματική θεραπεία

Η Creutzfeldt-Jakob είναι μία σπάνια ανίατη -μέχρι στιγμής- νευροεκφυλιστική νόσος που προκαλεί γρήγορα σοβαρή μη αναστρέψιμη εγκεφαλική ζημιά και είναι πάντα θανατηφόρα, με τους περισσότερους ασθενείς να πεθαίνουν μόνο μέσα σε μερικούς μήνες από τη διάγνωσή της. Η υπό δοκιμή θεραπεία από το UCL, τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Νευρολογίας «The Lancet Neurology», αφορά ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (PRN100), το οποίο είχε χορηγηθεί πειραματικά σε έξι ασθενείς το 2018 και 2019.

Τα πρώτα ευρήματα δείχνουν ότι η θεραπεία είναι ασφαλής και ικανή να φθάσει στον εγκέφαλο. Σε τρεις ασθενείς σταμάτησε η επιδείνωση της κατάστασής τους. Όμως, λόγω του μικρού αριθμού των ασθενών χρειάζονται περαιτέρω κλινικές μελέτες για να εξαχθούν πιο σίγουρα συμπεράσματα.

Ο επικεφαλής ερευνητής, καθηγητής Νευρολογίας Τζον Κόλιντζ, δήλωσε: «Φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία άλλων ασθενειών είχαν δοκιμαστεί πειραματικά κατά της νόσου Κρόιτσφελντ-Γιάκομπ στο παρελθόν, αλλά κανένα δεν είχε θετικό αποτέλεσμα στη εξέλιξη της νόσου ή στη θνησιμότητά της. Είναι η πρώτη φορά στον κόσμο που ένα φάρμακο σχεδιασμένο ειδικά για τη θεραπεία της νόσου Κρόιτσφελντ-Γιάκομπ χρησιμοποιήθηκε σε ανθρώπους και τα αποτελέσματά του είναι πολύ ενθαρρυντικά».

Επίσης, εξέφρασε την ελπίδα ότι το φάρμακο θα έχει τη δυνατότητα να αποτρέψει την εκδήλωση των συμπτωμάτων στους ανθρώπους που κινδυνεύουν από τη νόσο λόγω γενετικών μεταλλάξεων ή εξαιτίας τυχαίας έκθεσης στην πρωτεΐνη πράιον (prion). Δεν απέκλεισε, εξάλλου, ότι το φάρμακο θα μπορούσε να συμβάλει και στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για άλλες συχνότερες άνοιες, όπως η νόσος Αλτσχάιμερ.

(ΑΠΕ-ΜΠΕ)