Εξελίξεις στη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης!
Έπειτα από την έγκριση του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), η σιπονιμόδη είναι επισήμως το πρώτο από του στόματος φάρμακο, για την αντιμετώπιση της ενεργού μορφής της δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS) μίας σοβαρής πάθησης, που χαρακτηρίζεται από προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευρολογική αναπηρία.
Όλα τα παραπάνω, οφείλονται βέβαια στη μελέτη EXPAND, τη μεγαλύτερη ελεγχόμενη κλινική μελέτη ασθενών δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS), η οποία απέδειξε πως η σιπονιμόδη, μπορεί τελικά να μειώσει την εξέλιξη της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της σωματικής και της νοητικής αναπηρίας που προκαλεί.
Η σιπονιμόδη αναμένεται να διατεθεί και απευθύνεται σε κάθε ενήλικα ασθενή που συγκαταλέγεται στο φάσμα της πολλαπλής σκλήρυνσης, δηλαδή το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS), την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) και την ενεργό μορφή της δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS).
Οι περισσότεροι ασθενείς θα μεταβούν από την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) στη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) σε βάθος χρόνου. Είναι αναγκαίο, λοιπόν, να υπογραμμίσουμε πως η έγκαιρη έναρξη της θεραπείας, είναι εξαιρετικά κρίσιμη για τους ασθενείς, καθώς είναι ένας παράγοντας που επηρεάζει τον ρυθμό εξέλιξης της αναπηρίας, επιδρώντας στη βάδιση, τη δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης και την επιβράδυνση της νοητικής τους λειτουργίας. Αυτό φαίνεται άλλωστε και από τις πρόσφατες δηλώσεις του Bruce Bebo, PhD, αντιπρόεδρου για την Έρευνα της Εθνικής Εταιρείας Πολλαπλής Σκλήρυνσης των ΗΠΑ, ο οποίος τόνισε χαρακτηριστικά: «Νιώθουμε ευγνωμοσύνη που υπάρχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ενήλικες με ενεργό μορφή δευτεροπαθώς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ελπίζουμε ότι αυτή η έγκριση θα πυροδοτήσει τη συζήτηση μεταξύ ασθενών και επαγγελματιών υγείας για την εξέλιξη της αναπηρίας μετά την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση και την αξία της έγκαιρης αντιμετώπισής της».
Όσα χρειάζεται να γνωρίζουμε για τη σιπονιμόδη
Η σιπονιμόδη είναι ένας νέας γενιάς εκλεκτικός τροποποιητής των υποδοχέων της 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης, ο οποίος ενδείκνυται για τη θεραπεία μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης. Περιλαμβάνει το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS), την υποτροπιάζουσα διαλείπουσα νόσο, την ενεργό μορφή της δευτεροπαθώς προϊούσας νόσου στους ενήλικες και δεσμεύεται στους υποδοχείς S1P1 και S1P5. Σε σχέση με τον υποδοχέα S1P1, αποτρέπει την έξοδο των λεμφοκυττάρων από τους λεμφαδένες και ως συνέπεια αυτού, αποτρέπει την είσοδό τους στο κεντρικό νευρικό σύστημα των ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα την αντιφλεγμονώδη δράση της σιπονιμόδης, η οποία έχει επίσης την ικανότητα, να εισχωρεί στο κεντρικό νευρικό σύστημα και να δεσμεύεται απευθείας στους υποδοχείς S1P5 και S1P1, σε συγκεκριμένα κύτταρα του κεντρικού νευρικού συστήματος (ολιγοδενδροκύτταρα και αστροκύτταρα) για την προώθηση της επαναμυελύνωσης και την πρόληψη της φλεγμονής.
Γνωρίζοντας καλύτερη την πολλαπλή σκλήρυνση
Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μία χρόνια διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος, η οποία προσβάλλει περίπου 2,3 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Υπάρχουν τρεις βασικές μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) που διακρίνεται ως η πιο συχνή μορφή της διαταραχής κατά τη διάγνωση, η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) και η πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS). Η πολλαπλή σκλήρυνση κατά πλάκας διαταράσσει τη φυσιολογική λειτουργία του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω της φλεγμονής και της απώλειας του νευρικού ιστού. Πιο συγκεκριμένα, η δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS), ακολουθεί μια αρχική μορφή της υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS), η οποία αντιπροσωπεύει περίπου το 85% όλων των διαγνώσεων πολλαπλής σκλήρυνσης και χαρακτηρίζεται από σταδιακή επιδείνωση της νευρολογικής λειτουργίας στην πορεία του χρόνου. Αυτό αναπόφευκτα οδηγεί σε προοδευτική συσσώρευση της νευρολογικής αναπηρίας. Επί της παρούσης, υπάρχει μεγάλη ανάγκη για ασφαλείς και αποτελεσματικές θεραπείες, οι οποίες θα συμβάλουν στην επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας και στην ενεργό μορφή της δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS).
Τέλος, έχει μεγάλη σημασία να υπογραμμίσουμε πως το 80% των ασθενών με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) θα μεταπέσουν στη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS). Η σιπονιμόδη καλύπτει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη των ασθενών που βρίσκονται σε μεταβατικό στάδιο και εκείνων με δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS) που έχουν πραγματοποιήσει την μετάβαση. Αναμένεται έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές για τη σιπονιμόδη στην Ευρωπαϊκή Ένωση στα τέλη του 2019, ενώ επιπρόσθετες εγκρίσεις αναμένονται εντός του 2019 στην Ελβετία, την Ιαπωνία, την Αυστραλία και τον Καναδά.