Ευρωπαϊκή πρωτιά για το βρετανικό ΕΣΥ: Πέτυχε συμφωνία για πρωτοποριακή θεραπεία κατά του καρκίνου

Για πρώτη φορά, ασφαλισμένοι ενήλικες ασθενείς θα έχουν πρόσβαση στη θεραπεία CAR-T, μετά από συμφωνία που έκλεισε τον προηγούμενο μήνα το ΕΣΥ της Αγγλίας με σκοπό να προσφέρει σε παιδιά και νεαρά άτομα με σπάνια μορφή λευχαιμίας πρόσβαση στη θεραπεία CAR-T.

Η θεραπεία CAR-T –Axicabtagene ciloleucel, γνωστή επίσης ως Yescarta– προσφέρει νέες ελπίδες σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από μεγάλα κύτταρα. Η θεραπεία προγραμματίζει εκ νέου το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς, στοχεύοντας έτσι τον καρκίνο. Οι θεραπείες με CAR-T κύτταρα αποτελούν την αρχή μιας νέας εποχής στην εξατομικευμένη ιατρική και είναι πλέον μέρος του μακροπρόθεσμου σχεδιασμού του NHS που στοχεύει στην αναβάθμιση των υπηρεσιών κατά του καρκίνου.

Ο Simon Stevens, διευθύνων σύμβουλος του NHS Αγγλίας, δήλωσε σχετικά: «Χάρη στις επενδύσεις σε πρωτοποριακές τεχνικές όπως η CAR-T, το NHS βρίσκεται στην πρώτη γραμμή, παρέχοντας μια σειρά από εξατομικευμένες θεραπείες που σχεδιάζονται για κάθε ασθενή ξεχωριστά.

Η CAR-T θεραπεία αποτελεί μια πολλά υποσχόμενη θεραπεία για ασθενείς με λέμφωμα και λευχαιμία και οι ασθενείς τού NHS θα είναι πλέον μεταξύ των πρώτων που θα επωφεληθούν από αυτή τη θεραπεία.

Το NHS διαθέτει κορυφαίους ιατρούς, ερευνητές και επιστήμονες και η σημερινή ανακοίνωση αποτελεί απόδειξη ότι το εθνικό μας σύστημα είναι ανοιχτό σε εποικοδομητικές και ευέλικτες συνεργίες με τη βιομηχανία, με στόχο την προσφορά καινοτόμων λύσεων στους ασφαλισμένους ασθενείς με τρόπο που δεν επιβαρύνει τους Βρετανούς φορολογούμενους».

Η Axicabtagene ciloleucel έχει λάβει έγκριση για θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα (DLBCL) και πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου από Β-κύτταρα (PMBCL) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικώς χορηγούμενης αγωγής. Οι μελέτες έδειξαν ότι η θεραπεία μπορεί δυνητικά να έχει αποτέλεσμα στο 40% των ασθενών.

Η Hilary Hutton-Squire, γενική διευθύντρια της Gilead Sciences για το ΗΒ και την Ιρλανδία, δήλωσε: «Η σημερινή ημέρα είναι σημαντική για ασθενείς με λέμφωμα οι οποίοι δοκίμασαν όλες τις θεραπευτικές επιλογές χωρίς αποτέλεσμα και έχουν πλέον μόνο λίγους μήνες ζωής. Είμαστε ευτυχείς που καταφέραμε να φτάσουμε σε αυτή τη συμφωνία μετά από στενή συνεργασία με το NHS Αγγλίας και το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE), καθώς και για το γεγονός ότι θα είμαστε πλέον σε θέση να προσφέρουμε στους ασθενείς μια νέα γενιά εξατομικευμένων θεραπειών κατά του καρκίνου.

Η ταχύτητα με την οποία φτάσαμε σε αυτή την απόφαση αναδεικνύει τον τρόπο με τον οποίο μπορούν να συνεργαστούν οι εταιρείες έρευνας στον τομέα των θετικών επιστημών και το NHS προς όφελος των ασθενών στο Ηνωμένο Βασίλειο».

Ο Dr Alasdair Rankin, Διευθυντής Έρευνας και Βιωματικής Εμπειρίας της Bloodwise, δήλωσε: «Οι θεραπείες CAR-T είναι πολλά υποσχόμενες για ασθενείς με λέμφωμα που δεν διαθέτουν άλλη ελπίδα για θεραπεία. Είναι αξιοθαύμαστος ο τρόπος με τον οποίο εργάστηκε το NHS ώστε να καταστήσει αυτήν την πρωτοποριακή θεραπεία τόσο άμεσα διαθέσιμη στους ασθενείς, δίνοντας ελπίδες στους ίδιους και τις οικογένειές τους.

Το πιθανότερο είναι ότι αρχίζουμε μόλις να βλέπουμε τα οφέλη της θεραπείας CAR-T. Οι θεραπείες θα συνεχίσουν να βελτιώνονται και θα γίνουν πιο αποτελεσματικές την επόμενη δεκαετία ενώ θα επωφεληθούν ασθενείς με άλλους τύπους καρκίνου».

Έως 200 ασθενείς ετησίως θα λάβουν τη θεραπεία ως αποτέλεσμα της εμπιστευτικής συμφωνίας που διαπραγματεύτηκε και έκλεισε το NHS Αγγλίας με την Gilead Sciences.

Η θεραπεία θα κόστιζε σχεδόν 300.000 λίρες Αγγλίας ανά ασθενή βάσει του καταλόγου τιμών, αλλά η εμπορική συμφωνία της εταιρείας με το NHS Αγγλίας έδωσε τη δυνατότητα στο Ινστιτούτο NICE να εγκρίνει την ένταξή της στο Ταμείο Φαρμάκων κατά του Καρκίνου του NHS Αγγλίας (Cancer Drugs Fund).

Η διαδικασία παραγωγής της θεραπείας αυτής είναι πολύπλοκη, ενώ η ίδια η θεραπεία μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες. Η θεραπεία αναπτύσσεται με χρήση των T λεμφοκυττάρων του ίδιου του ασθενή (τύπος λευκών κυττάρων) που στη συνέχεια τροποποιούνται γενετικά σε εργαστήριο ώστε να δημιουργηθεί ειδική πρωτεΐνη η οποία ονομάζεται χιμαιρικός υποδοχέας αντιγόνου (chimeric antigen receptor - CAR). Όταν εν συνεχεία η θεραπεία χορηγείται στον ασθενή, ο υποδοχέας αυτός επιτρέπει στα τροποποιημένα κύτταρα T να προσαρτηθούν και να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα, βοηθώντας έτσι την απομάκρυνση του καρκίνου από το σώμα.

Η προετοιμασία από πλευράς NHS έχει σχεδόν ολοκληρωθεί, γεγονός που σημαίνει ότι η θεραπεία CAR-T θα είναι διαθέσιμη τις επόμενες εβδομάδες. Η πρώτη ομάδα νοσοκομείων του NHS που προετοιμάζονται να προσφέρουν τη θεραπεία αυτή αποτελείται από μονάδες στις πόλεις:

• Μπέρμινγχαμ
• Μπρίστολ
• Λονδίνο
• Μάντσεστερ
• Νιούκασλ

Τα επίπεδα επιβίωσης με καρκίνο στην Αγγλία βρίσκονται σήμερα σε ιστορικό υψηλό επίπεδο, με 7.000 περισσότερους ασθενείς να επιβιώνουν με καρκίνο σε σχέση με πριν τρία χρόνια, και το NHS έχει αναλάβει ηγετικό ρόλο στην ανάπτυξη και την υιοθέτηση της τελευταίας τεχνολογίας σε μια νέα εποχή εξατομικευμένης ιατρικής περίθαλψης. Έως τώρα, η θεραπεία CAR-T ήταν διαθέσιμη σε ασθενείς στην Ευρώπη μόνο στο πλαίσιο κλινικών μελετών.