Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση: Η Actelion ερευνά από στόματος θεραπεία συνδυασμού
Στη διερεύνηση της χρήσης θεραπείας συνδυασμού με πονεσιμόδη (ponesimod) και φουμαρικό διμεθύλιο σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS), ανακοίνωσε ότι θα προχωρήσει η Actelion.
Η μελέτη POINT - η οποία θα διεξαχθεί στο πλαίσιο μιας συμφωνίας ‘’Ειδικής Αξιολόγησης Πρωτοκόλλου’’ (Special Protocol Assessment) με τον FDA (Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ) - είναι η πρώτη που θα αξιολογήσει μια ολοκληρωμένη χορηγούμενη από στόματος θεραπεία, με στόχο τον καλύτερο έλεγχο αυτής της προοδευτικής, εξουθενωτικής νευρολογικής διαταραχής.
Παρά τις πρόσφατες προόδους στη θεραπεία της Υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (RMS), εξακολουθεί να υπάρχει σημαντική ιατρική ανάγκη βελτίωσης του μακροχρόνιου ελέγχου της ασθένειας, χωρίς να διακυβεύεται η ασφάλεια του ασθενή. Παρότι η θεραπεία συνδυασμού αποτελεί ένα λογικό επόμενο βήμα, η χρήση της φαίνεται να είναι περιορισμένη, ίσως λόγω των πιθανών κινδύνων που συνδέονται με τη μακρά διάρκεια δράσης των διαθέσιμων φαρμάκων. Η πονεσιμόδη, έχοντας μικρό χρόνο ημιζωής και ταχεία αναστρεψιμότητα, θα μπορούσε να προσφέρει στους επαγγελματίες υγείας μεγαλύτερη ευελιξία και καλύτερο έλεγχο στη θεραπεία του ασθενή.
Η Actelion έχει στη διάθεσή της ενθαρρυντικά προκλινικά δεδομένα που δείχνουν ότι ο συνδυασμός πονεσιμόδης και φουμαρικού διμεθυλίου μπορεί να είναι ευεργετικός, χωρίς να τίθεται σε κίνδυνο η ασφάλεια του ασθενή.
O Jean-Paul Clozel, MD και CEO της Actelion σχολίασε: «Πάντοτε πίστευα ότι η θεραπεία συνδυασμού αποτελεί το μέλλον στην αντιμετώπιση της Υποτροπιάζουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Οι ιδιότητες της πονεσιμόδης, υποστηριζόμενες από τα προκλινικά δεδομένα και τα κλινικά αποτελέσματα που έχουμε στη διάθεσή μας, δείχνουν ότι η πονεσιμόδη είναι ιδανική για συνδυαστική χρήση. Είμαι πολύ ενθουσιασμένος που έχουμε καταλήξει σε συμφωνία με τις υγειονομικές αρχές σχετικά με αυτήν την καινοτόμο προσέγγιση και ανυπομονώ για τη δημιουργία, από πλευράς της Actelion, των δεδομένων που θα μπορούσαν να αλλάξουν τα πρότυπα της θεραπείας γι’ αυτήν την εξουθενωτική διαταραχή.»
Ο Guy Braunstein, MD και επικεφαλής του τμήματος της Κλινικής Έρευνας της Actelion σε Παγκόσμιο επίπεδο, σχολίασε: «Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της Actelion για τη χρήση πονεσιμόδης στη θεραπεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης ήταν ήδη καινοτόμο όταν αποφασίσαμε να προχωρήσουμε στη φάση ΙΙΙ. Η OPTIMUM είναι η πρώτη μελέτη για την Πολλαπλή Σκλήρυνση που στοχεύει στην κατάδειξη ανωτερότητας συγκριτικά με τη διαθέσιμη από στόματος θεραπεία. Περιλαμβάνει επίσης μια σειρά από εκτιμήσεις έκβασης προσανατολισμένες στον ασθενή.
Με τη μελέτη POINT, την πρώτη κλινική δοκιμή για την ενεργό Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση που προσθέτει ένα από στόματος χορηγούμενο φάρμακο σε ένα άλλο, θα αξιολογήσουμε την κλινική χρησιμότητα της θεραπείας συνδυασμού με πονεσιμόδη, με στόχο να προσφέρουμε στους ασθενείς καλύτερο έλεγχο της νόσου.»
H Actelion εγκαινίασε το πρόγραμμα φάσης ΙΙΙ για την Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση τον Απρίλιο του 2015 με την OPTIMUM, μια μελέτη ανωτερότητας με στόχο τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της πονεσιμόδης σε σχέση με εκείνη της τεριφλουνομίδης. Η εισαγωγή των ασθενών σε αυτή τη μελέτη αναμένεται να έχει ολοκληρωθεί περί τα τέλη του 2016.
ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗΝ ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ
Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μια αυτοάνοση διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος και αποτελεί την πιο κοινή αιτία προοδευτικής νευρολογικής αναπηρίας σε νεαρούς ενήλικες. Είναι μια ασθένεια που προκαλείται από μια σειρά γεγονότων, όπως η ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος, οι οξείες εστιακές φλεγμονώδεις απομυελινωτικές βλάβες με περιορισμένη επαναμυελίνωση και νευρωνική απώλεια, με αποκορύφωμα τη διαμόρφωση χρόνιων πολυεστιακών πλακών σκλήρυνσης στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό.
Η συχνότητα εμφάνισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης ανέρχεται σε περίπου 7 περιστατικά ανά 100.000 άτομα κατ’ έτος. Παρότι η ακριβής αιτία εμφάνισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης παραμένει άγνωστη, ο επιπολασμός κυμαίνεται, ανάλογα με την εθνική καταγωγή ή το γεωγραφικό πλάτος, από 50 έως 120 περιστατικά ανά 100.000 άτομα. Είναι ευρέως αποδεκτό ότι αποτελεί μια ανοσοποιητική, απομυελινωτική διαταραχή που επισπεύδεται σε γενετικά ευαίσθητα άτομα εξαιτίας άγνωστων περιβαλλοντικών παραγόντων.