Αλτσχάιμερ: Πειραματικό φάρμακο «καθαρίζει» τις τοξικές πλάκες από τον εγκέφαλο

Μια νέα ουσία, η οποία δοκιμάστηκε με επιτυχία στο πλαίσιο μιας μικρής κλινικής δοκιμής, δημιουργεί πάντως ελπίδες ότι μπορεί επιτέλους να καταστεί εφικτή μια πιο αποτελεσματική φαρμακευτική αντιμετώπιση της νόσου, αν μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή αποδειχτεί επιτυχής στο να «φρενάρει» πραγματικά την έκπτωση των μνημονικών και νοητικών λειτουργιών των ασθενών.

Το νέο πειραματικό φάρμακο, το οποίο παρουσίασαν στο ιατρικό περιοδικό Science Translational Medicine Αμερικανοί επιστήμονες, με επικεφαλής τον Μάθιου Κένεντι του Τμήματος Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου του Κολοράντο-Ντάνβερ, μπλοκάρει ένα ένζυμο-στόχο (BACE1), μειώνοντας δραστικά και με ασφάλεια τις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης β-αμυλοειδές.

Το φάρμακο σε μορφή χαπιού παράγεται από τη φαρμακευτική εταιρεία Merck και δοκιμάστηκε σε 32 ασθενείς με ήπιο έως μέτριο Αλτσχάιμερ, στο πλαίσιο της αρχικής κλινικής δοκιμής (φάσης 1). Το νέο φάρμακο αποδείχτηκε ασφαλές, αντίθετα με άλλους αναστολείς του ίδιου ενζύμου, οι οποίοι προκαλούν σοβαρές παρενέργειες. Ήδη βρίσκονται σε εξέλιξη πιο προχωρημένες κλινικές δοκιμές (έως φάσης 3) που θα μελετήσουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε βάθος χρόνου. Επιπλέον, θα φανεί πλέον πιο καθαρά κατά πόσο όντως οι εν λόγω πλάκες του β-αμυλοειδούς αποτελούν την αιτία της νόσου ή απλώς ένα ακόμη σύμπτωμά της, καθώς επ' αυτού δεν υπάρχει ακόμη επιστημονική ομοφωνία.

Το β-αμυλοειδές είναι ένα κολλώδες πεπτίδιο που συσσωρεύεται σε πλάκες και φαίνεται να καταστρέφει τα εγκεφαλικά κύτταρα των ασθενών. Το ένζυμο BACE1 παίζει ρόλο-κλειδί στην παραγωγή του β-αμυλοειδούς, συνεπώς το «μπλοκάρισμά» του θεωρείται μια πολλά υποσχόμενη λύση για το «καθάρισμα» του εγκεφάλου από τις τοξικές πλάκες. Το ζητούμενο είναι όμως να αποφευχθεί η χρήση μιας ουσίας που θα είναι τοξική και θα δημιουργήσει βλάβες στο ήπαρ ή στα μάτια, καθώς και επιδείνωση του νευροεκφυλισμού, όπως έχουν δείξει άλλες ουσίες που δοκιμάστηκαν στο παρελθόν κατά του εν λόγω ενζύμου.

Το νέο φάρμακο, με την ονομασία verubecestat, φαίνεται να αποφεύγει αυτούς τους κινδύνους και να είναι καλά ανεκτό από τους ασθενείς. Μία μόνο δόση είναι αρκετή για να μειώσει αισθητά τα επίπεδα του β-αμυλοειδούς στο αίμα τόσο σε πειραματόζωα όσο και σε ασθενείς.

Η Merck ήδη «τρέχει» δύο κλινικές δοκιμές σε συνολικά 3.500 ασθενείς που πάσχουν από ήπιο (αρχικού σταδίου) έως μέτριο Αλτσχάιμερ και τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται τον Ιούλιο του 2017. Ένα ανταγωνιστικό φάρμακο αντισωμάτων της εταιρείας Biogen επίσης στοχεύει στις πλάκες του αμυλοειδούς και εμφάνισε ελπιδοφόρα αποτελέσματα τον περασμένο Αύγουστο.

Μετά από αυτές τις εξελίξεις, οι επιστήμονες αισιοδοξούν ότι είναι θέμα χρόνου να υπάρξουν νέες, καλύτερες θεραπείες για την ανίατη έως σήμερα νόσο.

Διαβάστε επίσης:

Αλτσχάιμερ: 4 λιγότερο γνωστοί παράγοντες κινδύνου που πιθανώς αγνοείτε